本文原創(chuàng)為：干細胞日更君 本文來源于：Sino Talk津津樂道

隨著癌癥治療領(lǐng)域的不斷進步，嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T細胞療法）已成為血液惡性腫瘤治療的革命性技術(shù)。自2017年8月全球首個CAR-T細胞產(chǎn)品Kymriah獲得美國FDA批準上市以來，這一療法在短短數(shù)年間取得了有目共睹的進展。該產(chǎn)品最初被用于治療25歲以下急性淋巴細胞白血病（ALL）的復發(fā)或難治性患者，隨著其療效和安全性得到認可，正式標志腫瘤患者迎來了全新的“活細胞治療藥物時代”。

截至2024年11月，全球范圍內(nèi)已有12款CAR-T細胞療法相繼獲得監(jiān)管批準，這些療法在針對白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等惡性血液病的治療中展現(xiàn)出了不俗的療效，使得CAR-T細胞療法成為腫瘤治療的一種重要方式。接下來，本文將根據(jù)首次獲批上市的適應(yīng)癥類型（同類適應(yīng)癥產(chǎn)品排名不分先后，按獲批時間順序）對全球已上市的CAR-T產(chǎn)品進行分類梳理與介紹。

一、急性淋巴細胞白血�。ˋLL）

1. Kymriah (tisagenlecleucel)

作為全球首款獲批上市的CAR-T療法，Kymriah源自總部位于瑞士巴塞爾的諾華，于2017年8月獲美國FDA批準。這是一款靶向CD19的First in Class產(chǎn)品，開創(chuàng)了CAR-T治療的新時代。根據(jù)產(chǎn)品官網(wǎng)信息，Kymriah用于25歲以下患有急性淋巴細胞白血�。ˋLL）的患者，尤其是經(jīng)歷復發(fā)（即進入緩解后又復發(fā)）或?qū)ζ渌�白血病治療無反應(yīng)（難治性）的患者。

臨床數(shù)據(jù)

獲批五年后，諾華于2022年6月公布了Kymriah的ELIANA關(guān)鍵臨床試驗的長期五年隨訪結(jié)果，該產(chǎn)品用于兒童和年輕成人復發(fā)或難治性(R/R) B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。在本研究中接受Kymriah治療的79名患者，五年總生存率(OS)為55% (95% CI, 43-66)，而輸注三個月內(nèi)緩解的患者(n=65)的中位無事件生存率(EFS)為43.8個月，最長存活隨訪時間為5.9年。這些數(shù)據(jù)在2022年歐洲血液學協(xié)會(EHA)混合大會上以口頭報告的形式發(fā)表。

費城兒童醫(yī)院（CHOP）細胞療法與移植科負責人兼Susan S. 和 Stephen P. Kelly 癌癥免疫療法中心首任主任Stephan Grupp博士表示：“這些數(shù)據(jù)為復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童、青少年及其家庭帶來了深切的希望，因為五年后的復發(fā)情況已變得罕見。自Kymriah近五年前獲批以來，我們得以為此前五年生存率不足10%的患者提供一種真正改變命運的治療選擇。”

2.源瑞達（納基奧侖賽注射液）

源瑞達（納基奧侖賽注射液），是由合源生物科技（天津）有限公司自主研發(fā)的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。公開資料顯示，2023年11月8日，源瑞達獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血�。≧/R B-ALL）。據(jù)該公司官網(wǎng)介紹，源瑞達系首款具有中國全自主知識產(chǎn)權(quán)CD19 CAR-T細胞治療產(chǎn)品，也是首款中國白血病治療領(lǐng)域CAR-T細胞治療產(chǎn)品。

臨床數(shù)據(jù)

2024年12月，發(fā)表于《Blood Advances》的一項研究結(jié)果顯示，納基奧侖賽注射液（CNCT19）治療成人復發(fā)難治急性B淋巴細胞白血�。≧/R B-ALL)方面展現(xiàn)出長期療效和良好的安全性。

該研究由中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院王建祥教授擔任主要研究者，是納基奧侖賽注射液用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血�。≧/R B-ALL）的單臂、開放、多中心關(guān)鍵性臨床研究（NCT04684147）。該研究納入了48名R/R B-ALL患者，其中72.9%的患者曾接受過至少兩種前線治療，16.4%的患者曾接受過造血干細胞移植。經(jīng)過中位隨訪23.7個月，85.4%的患者在接受納基奧侖賽輸注后達到微小殘留病變（MRD）陰性，中位緩解持續(xù)時間為20.7個月，中位無復發(fā)生存期為12.4個月，預估的2年總生存率為55.2%，16例患者生存超過24個月。安全性方面，3級及以上細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）的發(fā)生率分別為12.5%和6.2%，且未出現(xiàn)與這兩種不良反應(yīng)相關(guān)的死亡病例。

王建祥教授表示：“傳統(tǒng)治療方式下，成人復發(fā)或難治急性B淋巴細胞白血病患者在數(shù)月便面臨死亡威脅，其治療在中國乃至全球存在巨大的未被滿足的臨床需求，源瑞達展現(xiàn)出顯著的臨床價值和卓越的療效，為患者帶來深度持久的緩解，有望改寫中國成人R/R B-ALL患者治療現(xiàn)狀。源瑞達的獲批給臨床醫(yī)生提供了突破性治療選擇，為復發(fā)或難治B急淋患者帶來長期生存希望。”

3. Aucatzyl（obecabtagene autoleucel）

當?shù)貢r間2024年11月8日，總部位于英國倫敦的Autolus Therapeutics宣布，Aucatzyl（obecabtagene autoleucel）獲得美國FDA批準上市，用于治療復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血�。≧/R B-ALL）的成年患者。該公司官方新聞稿指出，Aucatzyl是獲FDA批準的首個無需風險評估緩解策略計劃（REMS）的CAR-T療法。

臨床試驗數(shù)據(jù)

根據(jù)官方新聞稿，Aucatzyl主要是基于產(chǎn)品在R/R B-ALL成人患者中所進行的FELIX臨床試驗的結(jié)果獲得FDA批準。在94名至少接受過一次Aucatzyl輸注的患者中，有65名患者符合療效可評估的標準。其中，63%的患者獲得了總完全緩解（OCR），這包括51%的完全緩解（CR）患者和12%患者在任何時間達成CR伴不完全的血液學恢復（CRi）。此外，主要療效終點是在3個月內(nèi)完全緩解，有42%的患者達成，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為14.1個月。安全性方面，Aucatzyl表現(xiàn)出低水平的細胞因子釋放綜合征（CRS），有3%的3級事件發(fā)生率，未出現(xiàn)4級或5級事件。另有7%的患者出現(xiàn)≥3級免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。

“FELIX試驗的結(jié)果表明，Aucatzyl具有高度活性，可以得到很好的管理，為B-ALL患者提供了有吸引力的風險收益，”FELIX研究的首席研究員、倫敦大學學院（UCL）癌癥研究所血液學副教授Claire Roddie博士說。“在FELIX試驗中，Aucatzyl顯示出長期持久性和深度反應(yīng)，我們認為這對B-ALL的長期緩解至關(guān)重要。”

二、大B細胞淋巴瘤（LBCL）

1. Yescarta（axicabtagene ciloleucel）

吉利德，其總部設(shè)在美國舊金山，通過收購來自加利福尼亞的Kite公司，成功開發(fā)出了全球第二款靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品——Yescarta（axicabtagene ciloleucel），主要用于治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL），以及復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）。2017年10月，該產(chǎn)品獲美國FDA批準上市。2021年6月，復星凱特從美國Kite引進Yescarta技術(shù)，進行本土化生產(chǎn)：奕凱達（阿基侖賽注射液），該產(chǎn)品于2021年獲NMPA的上市批準（用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后R/R LBCL成人患者）。

臨床數(shù)據(jù)

2024年ASH期間，Kite公司發(fā)布了Yescarta的最新臨床數(shù)據(jù)。針對復發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者的真實世界分析共入組446名患者，顯示在第二線治療中，Yescarta的整體生存率（OS）為71%，與關(guān)鍵性ZUMA-7研究結(jié)果一致。治療的總體緩解率（ORR）為79%，完全緩解率（CR）為64%，12個月的緩解持續(xù)率（DOR）為66%，無進展生存期（PFS）為53%。

此外，來自美國109個中心的1,615名R/R LBCL患者的數(shù)據(jù)表明，接受Yescarta三線及以上治療的患者中，細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）的發(fā)生率、嚴重程度和持續(xù)時間呈下降趨勢。

“過去七年間，CAR-T細胞療法的應(yīng)用范圍不斷擴大，醫(yī)生和醫(yī)療團隊在治療和管理方面的知識與經(jīng)驗顯著提高，”俄亥俄州立大學綜合癌癥中心助理教授Dr. Jiasheng Wang表示。“該真實世界分析反映了預防和早期干預策略的有效性。”

2. Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）

Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）是由總部在美國紐約城的百時美施貴寶（BMS）旗下、位于美國西雅圖的Juno Therapeutics研發(fā)的一種靶向CD19的CAR-T細胞療法。該產(chǎn)品于2021年2月獲美國FDA批準上市，適應(yīng)癥是復發(fā)或難治性大 B 細胞淋巴瘤（R/R LBCL），包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。

臨床數(shù)據(jù)

根據(jù)BMS在ASH公布的最新數(shù)據(jù)，Breyanzi在治療復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）方面展現(xiàn)出卓越的臨床療效和持久生存獲益。在1期TRANSCEND NHL 001研究中，中位總體生存（OS）達27.5個月（95% CI：16.2-47.3），五年OS率為38%（95% CI：32-45），達到完全緩解（CR）的患者具有最長的OS。同時，在3期TRANSFORM研究中，接受Breyanzi治療的患者中循環(huán)腫瘤DNA（ctDNA）不可檢測者表現(xiàn)出更長的事件無進展生存期（EFS），驗證了ctDNA作為早期耐久療效預測標志物的潛力。而真實世界研究進一步證實了Breyanzi在不同年齡段及多種復發(fā)/難治性LBCL患者中的療效與臨床試驗結(jié)果一致，且安全性良好。

3.倍諾達（瑞基奧侖賽）

倍諾達（瑞基奧侖賽）是藥明巨諾在BMS旗下子公司Juno Therapeutics的CAR-T細胞工藝平臺的基礎(chǔ)上，基于中國市場的需求自主開發(fā)的一款產(chǎn)品。2021年9月，倍諾達新藥上市申請獲NMPA批準，用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者。根據(jù)官方新聞稿，該產(chǎn)品成為中國首個獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。

臨床數(shù)據(jù)

針對復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL），藥明巨諾曾在2022年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了瑞基奧侖賽治療中國難治/復發(fā)性彌漫大B淋巴瘤患者的多中心II期RELIANCE臨床研究。共有59例復發(fā)/難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者接受瑞基奧侖賽的單次輸注治療，并完成長達2年隨訪。

結(jié)果顯示，瑞基奧侖賽顯示持續(xù)緩解，并顯示出長期生存獲益。在58例可評估有效性患者中，客觀緩解率（ORR）為77.6%，完全緩解率（CRR）為53.5%，2年總生存（OS）率為69.0%。

瑞基奧侖賽顯示出可控的安全性，包括較低的細胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性（NT），所有級別及重度（≥3級）CRS的發(fā)生率分別為47.5%、5.1%，所有級別及重度（≥3級）NT的發(fā)生率為分別為20.3%、3.4%。最常見≥3級不良反應(yīng)（AE）是中性粒細胞減少癥、白細胞減少癥。

RELIANCE研究兩年隨訪數(shù)據(jù)表明，瑞基奧侖賽為患者帶來了持續(xù)緩解和長期生存，并具有良好的安全性，CAR-T相關(guān)毒性發(fā)生率低。

RELIANCE研究主要研究者、北京大學腫瘤醫(yī)院黨委書記、大內(nèi)科主任朱軍教授表示：“RELIANCE研究是一項高質(zhì)量完成的注冊臨床研究，對此我感到非常自豪�；�于瑞基奧侖賽在RELIANCE研究中展現(xiàn)的出色臨床療效與安全性，我相信它將為中國臨床醫(yī)生提供更多的治療選擇，也為淋巴瘤患者帶來長期緩解及臨床治愈的希望。”

三、套細胞淋巴瘤（MCL）

1. Tecartus（Brexucabtagene autoleucel）

Tecartus是吉利德子公司Kite于2020年推出的一款靶向CD19的CAR-T療法，也是首個獲批治療套細胞淋巴瘤的CAR-T療法，可用于治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）患者，該療法于2020年7月獲得美國FDA批準上市，為預后不佳的MCL患者提供了新的希望。

臨床數(shù)據(jù)

在2024年美國血液學會（ASH）年會上，Kite公布Tecartus的最新研究數(shù)據(jù)，顯示了該療法在治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）和復發(fā)/難治性B細胞前體急性淋巴細胞白血�。≧/R B-ALL）患者中的持久療效和生存獲益。

在ZUMA-2研究的隊列3中，Tecartus在86名未接受過布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）治療的R/R MCL患者中展現(xiàn)了91%的總體緩解率（ORR），其中73%達到完全緩解（CR）。

“多年來，我們已經(jīng)看到既往接受過BTKi治療的患者對brexu-cel產(chǎn)生強烈、持久的反應(yīng)，”荷蘭格羅寧根大學醫(yī)學中心的首席研究員Tom van Meerten博士說。“R/R MCL患者的預后不佳，因此即使在未接受過BTKi治療的人中也能看到積極的結(jié)果，這令人鼓舞。ZUMA-2 隊列3中表現(xiàn)出的高總體緩解率、完全緩解率和持久獲益表明，brexu-cel可更早地用于治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤。”

此外，ZUMA-2研究的隊列1和隊列2的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，經(jīng)過五年的隨訪，39%的R/R MCL患者仍然存活，表明Tecartus是唯一在該患者群體中具有五年隨訪數(shù)據(jù)的CAR-T療法。

四、多發(fā)性骨髓瘤（MM）

1. Abecma (idecabtagene vicleucel)

Abecma (idecabtagene vicleucel)是由BMS和美國馬薩諸塞州的藍鳥生物（Bluebird Bio）攜手研發(fā)的BCMA靶向CAR-T細胞療法。2021年3月，該產(chǎn)品獲美國FDA批準上市，主要用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。這是全球首個獲得監(jiān)管批準的BCMA CAR-T療法。

臨床數(shù)據(jù)

2024年4月，F(xiàn)DA基于KarMMa-3試驗的結(jié)果批準了Abecma的適應(yīng)癥擴展。這是一項全球性3期、開放標簽、隨機對照試驗，評估了Abecma在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效與安全性。這些患者既往接受了2至4種療法，其中94%對daratumumab治療無效。在254名接受Abecma治療的患者和132名接受標準方案的患者中，Abecma顯著提高了無進展生存期（PFS），中位PFS 為13.3個月，相比標準方案的4.4個月，疾病進展或死亡風險降低了51%（HR: 0.49; p<0.0001）。此外，Abecma 的總體緩解率（ORR）為71%，其中39%的患者達到完全緩解（CR）或嚴格完全緩解（sCR），顯著優(yōu)于標準方案的42% ORR和5%的CR/sCR。Abecma的緩解持續(xù)時間（DOR）也表現(xiàn)出持久性，中位DOR為14.8個月，而在達到CR或更高緩解的患者中，中位DOR更是延長至20個月。

安全性方面，Abecma的細胞因子釋放綜合征（CRS）發(fā)生率為89%，其中≥3級CRS發(fā)生率僅為7%，神經(jīng)毒性發(fā)生率為40%，其中4%為3級，極少數(shù)患者報告了嚴重不良事件。這些結(jié)果表明，Abecma 在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中具有顯著的臨床療效和可控的安全性。

堪薩斯大學臨床副教授、血液系統(tǒng)惡性腫瘤和細胞治療學臨床主任、美國骨髓瘤創(chuàng)新研究合作組織主席Al-Ola A. Abdallah博士表示：“KarMMa-3研究的結(jié)果非常出色，特別是考慮到標準方案對這些復發(fā)或難治性疾病患者的歷史性結(jié)果。“獲得這一批準，這些患者現(xiàn)在有機會接受早期治療，采用潛在的變革性療法，為這種尚未確定治療方法的難治性疾病提供顯著改善的無進展生存期。”

2. Carvykti/卡衛(wèi)荻（西達基奧侖賽）

Carvykti（西達基奧侖賽；cilta-cel）是是全球首個且唯一獲美國FDA批準用于多發(fā)性骨髓瘤患者二線治療的B細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法，包括CAR-T療法、雙特異性抗體和抗體藥物偶聯(lián)物(ADC)。在美國納斯達克上市的傳奇生物于2017年12月，與來自新澤西的強生旗下子公司楊森簽訂了全球獨家許可與合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得FDA批準上市。2024年4月，西達基奧侖賽先后獲得美國FDA、歐盟委員會批準用于多發(fā)性骨髓瘤二線治療。2024年8月，西達基奧侖賽獲得中國NMPA批準上市。

臨床數(shù)據(jù)

當?shù)貢r間2024年12月9日，傳奇生物公布了3期研究CARTITUDE-4最新數(shù)據(jù)。該研究結(jié)果表明，在既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑[PI]和一種免疫調(diào)節(jié)劑[IMiD]）的復發(fā)或來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中，單次輸注Carvykti（西達基奧侖賽）可顯著提高微小殘留�。∕RD）陰性率，與標準治療（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松 [PVd]或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松[DPd]）相比療效顯著。

3期研究CARTITUDE-4評估了Carvykti與PVd或DPd的標準療法在既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效。研究進行了隨機分組，208名患者接受Carvykti治療，211名患者接受標準治療。

該研究評估了患者在10-5閾值下的MRD陰性率（cilta-cel組n=145；標準療法組n=103）。在中位隨訪近三年（34個月）時，接受Carvykti治療的可評估患者MRD陰性率為89%，而標準療法組為38%（P<0.0001）。此外，經(jīng)Carvykti治療的患者迅速達到了較高的總體MRD陰性率，在第56天時，69%的可評估患者已達到MRD陰性。在數(shù)據(jù)截止時，Carvykti組中有52%的MRD可評估患者達到至少12個月的持續(xù)MRD陰性且完全緩解（≥CR），而標準治療組僅為10%（P<0.0001）。對CARTITUDE-4和CARTITUDE-1研究（既往1-3線與3+線治療）的事后比較表明，在治療方案中更早使用Carvykti治療時，MRD陰性率、PFS和OS率更高。

美國梅奧診所血液和腫瘤學家Yi Lin博士表示：“微小殘留病（MRD）數(shù)據(jù)進一步強調(diào)了Carvykti的治療獲益。這些新發(fā)現(xiàn)支持Carvykti作為一種變革性治療選擇，能夠顯著改善患者PFS、OS和MRD陰性率。”

3.福可蘇（伊基奧侖賽）

�？商K（伊基奧侖賽），是由馴鹿生物和信達生物共同開發(fā)及商業(yè)化的靶向BCMA CAR-T產(chǎn)品。2023年6月，該產(chǎn)品獲NMPA批準上市，用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

臨床數(shù)據(jù)

此次獲批是基于FUMANBA-1臨床研究數(shù)據(jù)(CTR20192510,NCT05066646)。FUMANBA-1臨床研究是一項評估伊基奧侖賽注射液治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的中國多中心I/II期注冊臨床試驗。

研究結(jié)果顯示，伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性骨髓瘤方面展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性。在103名接受治療的受試者中，中位隨訪時間為13.8個月（0.4至27.2個月）。在101名可評估療效的受試者中，總緩解率（ORR）達到96%，嚴格完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為74.3%，中位達緩解時間（mTTR）僅需16天，12個月的無進展生存率（PFS）達到78.8%。此外，95%的受試者實現(xiàn)微小殘留病灶（MRD）陰性，獲得CR及以上療效的患者均達到MRD陰性。

在既往接受過CAR-T治療的12名受試者中，有9人獲得緩解，其中5人達到sCR，4人維持sCR超過18個月。對于未接受過CAR-T治療的89名受試者，ORR高達98.9%，sCR/CR率達到78.7%。

安全性方面，僅1名受試者出現(xiàn)≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS），2名受試者發(fā)生1-2級免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），所有患者的CRS和ICANS均在治療后成功緩解。此外，在治療后12個月和24個月時，分別有50%和40%的受試者體內(nèi)仍可檢測到CAR-T細胞，僅19.4%的受試者在治療后顯示抗CAR抗體（ADA）陽性，進一步證明了該療法的持久性與耐受性。

�？商K中國注冊臨床試驗主要研究者，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院的邱錄貴教授和華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院李春蕊教授均表示：“多發(fā)性骨髓瘤的治療在中國仍然存在大量未被滿足的臨床需求，�？商K作為全人源BCMA CAR-T療法，顯示出卓越的療效，為骨髓瘤患者帶來深度持久的緩解，延長其高質(zhì)量生存。�？商K的獲批也給臨床醫(yī)生提供了更多的選擇，改善臨床中多線多發(fā)性骨髓瘤治療選擇受限的局面。”

4. 賽愷澤（澤沃基奧侖賽）

賽愷澤（澤沃基奧侖賽），是一款由科濟藥業(yè)自主研發(fā)的自體BCMA靶向CAR-T細胞產(chǎn)品。2024年2月，賽愷澤正式在中國獲批上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

臨床數(shù)據(jù)

在2024年ASH期間，科濟藥業(yè)公布了賽愷澤的LUMMICAR STUDY 1關(guān)鍵性II期研究的亞組分析結(jié)果。

在102例接受過≥3線治療（包括一種免疫調(diào)節(jié)藥物和一種蛋白酶體抑制劑）的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者中，客觀緩解率（ORR）為92.2%，嚴格意義上的完全緩解（sCR）或完全緩解（CR）率為71.6%。ORR或CR/sCR率不受任何分析中的基線特征的影響。中位隨訪20.3個月（范圍：0.4至27個月），中位緩解持續(xù)時間（DOR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚未成熟，因此采用18個月和估算的30個月的無事件率作為亞組分析的療效指標。年齡或國際分期系統(tǒng)（ISS）分期對DOR、PFS和OS均無影響。

LUMMICAR STUDY 1關(guān)鍵性II期研究的亞組分析表明，基線特征對賽愷澤的臨床有效性影響不大，進一步說明即使是預后不良的R/R MM患者也能夠從賽愷澤中獲益。

在全面梳理了全球范圍內(nèi)已獲批上市的12款CAR-T產(chǎn)品后，不難發(fā)現(xiàn)，這一領(lǐng)域正處于快速發(fā)展與不斷突破的階段。每一款產(chǎn)品的推出，都意味著癌癥治療領(lǐng)域取得了新的進展，為患者開辟了新的治療選擇。CAR-T細胞療法，憑借其精準的靶向性和顯著的臨床效果，正逐步重塑癌癥治療的格局。同時，我們也應(yīng)看到，盡管取得了諸多成就，CAR-T療法仍在治療成本、副作用管理及長期療效等方面存在諸多挑戰(zhàn)。因此，我們期待科研人員能夠繼續(xù)深入研究，優(yōu)化治療方案，力求為患者提供更加安全、高效且經(jīng)濟的治療選擇。

附：全球&中國目前已上市CAR-T產(chǎn)品表

注：西達基奧侖賽于2022年2月在美國獲批上市，并于2024年8月在中國獲批上市。

免責聲明：本文內(nèi)容廣泛，難免存在疏漏或不準確。誠邀讀者指正，以幫助我們持續(xù)改進和完善內(nèi)容的準確性。涉及版權(quán)等問題，請及時聯(lián)系，我們將核實處理，必要時刪除。

參考信源：
1.CAR T-Cell Therapy: What It Is & How It Works

2.At $475,000, is Novartis' Kymriah a bargain—or another example of skyrocketing prices? | Fierce Pharma

3.Novartis five-year Kymriah® data show durable remission and long-term survival maintained in children and young adults with advanced B-cell ALL

4.TECARTUS Prescription & Dosage Information - MPR

5.Gilead Sciences, Inc. - Kite Presents New Data Underscoring Curative Potential of Yescarta® in Relapsed/Refractory Large B-cell Lymphoma at ASH

6.Longest Follow-Up Data Reported for Kite’s Tecartus® CAR T-Cell Therapy at ASH 2024 Reinforce Durable Efficacy and Survival Benefits | Morningstar

7.合源生物宣布首個中國原研CD19 CAR-T產(chǎn)品源瑞達®（納基奧侖賽注射液）獲批上市，為復發(fā)難治B急淋白血病患者帶來突破性治療選擇 - 公司新聞 - 合源生物科技（天津）有限公司

8.Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia - ScienceDirect

9.熬過時間的考驗，吉利德CAR-T細胞療法Yescarta®五年跟蹤分析結(jié)果亮眼

10.What Is Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel) for LBCL?

11.Bristol Myers Squibb - Bristol Myers Squibb Highlights Progress of Cell Therapy Portfolio at ASH 2024 with Long-Term Survival Data and Results from Expanding Pipeline

12.Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (R/R B-ALL) | Autolus Therapeutics plc

13.首款！63%患者達完全緩解，F(xiàn)DA批準新一代CAR-T療法_騰訊新聞

14.藥明巨諾宣布倍諾達®（瑞基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準上市 | 藥明巨諾

15.藥明巨諾在2022年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布倍諾達®最新臨床研究數(shù)據(jù) | 藥明巨諾

16.CARVYKTI® Significantly Improved Minimal Residual Disease Negativity Compared to Standard of Care for Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma - Legend Biotech

17.2024 ASH | 與標準治療相比，CARVYKTI® 顯著提高了復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者MRD陰性率

18.馴鹿生物與信達生物共同宣布全球首個全人源靶向BCMA CAR-T產(chǎn)品�？商K®在中國獲批，惠及復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者公司新聞 - 馴鹿生物

19.Company Overview | CARsgen

20.科濟藥業(yè)賽愷澤®II期臨床試驗和CT071首次人體試驗的研究成果亮相2024 EHA