Burroughs Wellcome 基金獎項設(shè)立以來一直堅持其宗旨：促進醫(yī)學(xué)科學(xué)家的學(xué)術(shù)研究，特別是發(fā)展資金不足的領(lǐng)域，給予全球最有前途的研究人員大力支持，以開拓未知領(lǐng)域的創(chuàng)新研究。

今年，該組織將醫(yī)學(xué)獎（BWF CAMS）授予了醫(yī)生Charles Gawad博士。以表彰他在斯坦福大學(xué)的研究項目——利用單細(xì)胞基因組學(xué)確定兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的細(xì)胞和遺傳起源以及他將繼續(xù)致力于癌癥生物學(xué)領(lǐng)域研究的承諾。這意味著單細(xì)胞分析對推進腫瘤學(xué)研究的影響得到了科學(xué)委員會的認(rèn)可，同時也意味著單細(xì)胞生物學(xué)的時代已經(jīng)正式到來。                                                  

Charles Gawad博士 圣裘德兒童研究醫(yī)院腫瘤和計算生物學(xué)系

據(jù)美國著名的專業(yè)醫(yī)學(xué)搜索引擎Medscape統(tǒng)計，在單個細(xì)胞解碼遺傳事件過程中導(dǎo)致的兒童急性淋巴細(xì)胞白血病，發(fā)病率在常見的兒童惡性腫瘤中約占四分之一。而單細(xì)胞分析對研究其發(fā)病機理和過程有著重要作用。

Gawad和他的同事們開發(fā)了新的技術(shù)和計算工具，以更好地了解兒童白血病的發(fā)展。他們的研究結(jié)果顯示，兒童白血病的發(fā)病由基因組結(jié)構(gòu)變異開始，其次是由APOBEC蛋白引起的單核苷酸的突變，并導(dǎo)致共顯性克隆亞群的生長。隨后，Gawad更進一步探明了兒童白血病中其他生物反應(yīng)過程的特征，而這一研究工作只能在單細(xì)胞水平進行。因此，Gawad將他的研究重點聚焦在了以下方面：

1.在治療過程中，研究不同腫瘤克隆亞群間的變化。

2.利用單細(xì)胞RNA測序方法，識別兒科癌癥中腫瘤細(xì)胞的起源。

3.分析病毒和抗病毒APOBEC蛋白在兒童白血病中的作用

 

Gawad的目標(biāo)是利用單細(xì)胞DNA和RNA測序進一步了解兒童白血病的細(xì)胞和遺傳起源。這一目標(biāo)得到了BWF CAMS的獎勵支持。

“我相信，單細(xì)胞基因組學(xué)將改變我們對癌癥的認(rèn)識，”Gawad說。“BWF科學(xué)委員會對于我的研究項目的支持和認(rèn)同讓我感到鼓舞和興奮。”在Gawad的研究中，他將靶向序列和外顯子的單細(xì)胞測序相結(jié)合，重點針對疾病的治療性研究�！巴ㄟ^解決白血病克隆的結(jié)構(gòu)，我們可以對那些在癌癥發(fā)展和治療過程中出現(xiàn)的遺傳突變和過程進行調(diào)控，”他解釋道。

 

Gawad的病人激勵著他和他的工作�！爱�(dāng)孩子被診斷為白血病時，家長們經(jīng)常會問我兩個問題，為什么我的孩子會得��？你會把它治好嗎？”

通過解剖腫瘤細(xì)胞團塊，Gawad希望能更明確地預(yù)測患者的預(yù)后狀態(tài)。“我們相信這些新的知識將幫助我們找到更好的治療白血病的輔助方法，使患者可以減少傳統(tǒng)的毒性治療。”

Gawad認(rèn)為，單細(xì)胞分析將改變生命科學(xué)的許多領(lǐng)域�！鞍褟�(fù)雜的生物體分解成他們的細(xì)胞團塊，并對其中的單細(xì)胞進行深入研究，為我們提供了一個更清晰的視野�！碧綔y和研究人體組織中的基因組、轉(zhuǎn)錄和表型異質(zhì)性現(xiàn)在已經(jīng)成為可能�！拔蚁嘈诺侥壳盀橹�，已經(jīng)取得的發(fā)現(xiàn)才僅僅是個開始，通過在單細(xì)胞水平上的研究，我們將會更加深刻地學(xué)習(xí)和理解生物學(xué)，”他說。

 

 

Gawad相信通過單細(xì)胞基因組檢測，可以對數(shù)以萬計甚至數(shù)以百萬計的癌癥患者的細(xì)胞進行快速序列分析，以深入了解臨床病例中癌癥細(xì)胞內(nèi)更深層的突變及突變過程的機理。他解釋說：“我們將有可能更進一步地研究惡性腫瘤的遺傳多樣性，以預(yù)測治療中患者的反應(yīng)和副作用”。

Gawad在單細(xì)胞基因組測序方面的研究結(jié)果即將發(fā)表在知名期刊Nature Reviews Genetics上�！拔覀儗�這一技術(shù)的挑戰(zhàn)和應(yīng)用的探討，為該技術(shù)在疾病治療領(lǐng)域的應(yīng)用提供了重要的新見解，幫助我們進入以前無法進入的生物學(xué)領(lǐng)域。”

隨著轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和單細(xì)胞研究的快速發(fā)展，二者間潛在著極大的合作機會�！耙坏┳畛醯臄�(shù)據(jù)能夠引入大量投資，”他說，“我們會看到圍繞該技術(shù)創(chuàng)造的產(chǎn)品，將顯示出強大的改善臨床治療的能力�！�

 

Gawad的開創(chuàng)性研究給人們帶來極大的鼓舞。像他這樣的科學(xué)家們基于其創(chuàng)新的醫(yī)療手段、應(yīng)用和技術(shù)，源源不斷地為我們帶來更多更有效的革命性產(chǎn)品。

作為新一代研究者的典范， Gawad準(zhǔn)備冒風(fēng)險的方法。例如，通過單細(xì)胞DNA測序，同時Gawad和他的同事們還撰寫了自己的分析工具來處理和解釋他們的測序數(shù)據(jù)。他是一個安靜的科學(xué)家，說話溫文爾雅，但他卻開創(chuàng)了癌癥研究的新領(lǐng)域。