人類許多疾病的發(fā)生在本質(zhì)上都是由于基因結(jié)構(gòu)異�；蚧�因表達(dá)異常所致，隨著人類在分子水平對(duì)疾病本質(zhì)的認(rèn)識(shí)和分子生物學(xué)領(lǐng)域的新技術(shù)的發(fā)展，基因治療已成為當(dāng)今生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最具潛力的疾病治療手段。

基因治療是指將外源正�；�因?qū)�入靶�?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的。如果能將缺陷基因原位校正，保證患者基因組序列不發(fā)生 其他變化，并且導(dǎo)入的基因能接受體內(nèi)原有的復(fù)雜調(diào)控，就是理想的和真正意義上的基因治療。實(shí)際上許多單基因遺傳病只要將突變的單個(gè)堿基校正就能達(dá)到基因治 療的目的, 不必置換或整合入整個(gè)基因。

IOS(Integration Operating System)基因重組操作系統(tǒng)可以做到精準(zhǔn)的對(duì)任何你感興趣的基因位點(diǎn)進(jìn)行修復(fù)。研究者們利用IOS技術(shù)設(shè)計(jì)針對(duì)靶基因的寡核苷酸識(shí)別序列，引導(dǎo)靶位點(diǎn)基因組構(gòu)象變化；重組蛋白識(shí)別靶位點(diǎn)并引起DNA損傷，從而啟動(dòng)DNA損傷修復(fù)機(jī)制；利用同源重組原理將帶有正確堿基的DNA片段與靶位點(diǎn)對(duì)應(yīng)區(qū)域發(fā)生置換，從而實(shí)現(xiàn)基因的修復(fù)。

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