PeproTech助力肌萎縮性側(cè)索硬化（ALS）研究

瀏覽次數(shù)：781　發(fā)布日期：2017-5-18　來(lái)源：本站　本站原創(chuàng)，轉(zhuǎn)載請(qǐng)注明出處

PeproTech助力肌萎縮性側(cè)索硬化（ALS）研究

近幾天朋友圈被一則消息刷屏。BrainStorm Cell Therapeutics公司在英國(guó)國(guó)際倫敦國(guó)際細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ISCT）年會(huì)以及世界先進(jìn)療法和再生醫(yī)學(xué)大會(huì)上公布NurOwn®治療肌萎縮性側(cè)索硬化ALS的II期臨床研究數(shù)據(jù)，結(jié)果良好……漸凍人解凍有望！

何為漸凍人

2014年夏天的冰桶挑戰(zhàn)活動(dòng)，吸引了奧巴馬、比爾蓋茨等政界、商界、娛樂(lè)界領(lǐng)袖紛紛參與，風(fēng)靡全球，大多數(shù)人是因?yàn)檫@個(gè)活動(dòng)才開始了解漸凍癥。漸凍癥醫(yī)學(xué)上稱為ALS，就是肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥。
這是一種侵犯大腦和脊髓中神經(jīng)元的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。ALS患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞不斷衰亡，最終會(huì)失去控制肌肉活動(dòng)的能力，導(dǎo)致完全癱瘓或死亡�；艚鹚嫉募膊【褪菨u凍人癥中罕見的一種亞型。

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為何ALS此臨床II期的結(jié)果如此轟動(dòng)

由于漸凍癥神經(jīng)細(xì)胞死亡的原因不清，所以新藥研發(fā)比較困難，目前尚無(wú)有效藥物可以阻止或者逆轉(zhuǎn)疾病的進(jìn)行。很多人寄希望于干細(xì)胞療法，希望可以通過(guò)修復(fù)損傷的神經(jīng)元治療該病，改善患者的生存質(zhì)量。
而此次公布的二期臨床結(jié)果顯示，接受NurOwn®干細(xì)胞療法的很多患者，不同癥狀有了不同程度的改善，這無(wú)疑給患者及其家人帶來(lái)了極大的希望。

什么是NurOwn®技術(shù)

NurOwn®技術(shù)是在特拉維夫大學(xué)教授Dani Offen教授和已故教授Eldad Melamed的實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的，已發(fā)表多篇文獻(xiàn)。Brainstorm cell Therapeutics通過(guò)技術(shù)轉(zhuǎn)讓協(xié)議擁有了NurOwn技術(shù)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
NurOwn®技術(shù)的關(guān)鍵在于將MSC誘導(dǎo)成MSC-NTF細(xì)胞的過(guò)程。MSC-NTF可以分泌各種神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，包括膠質(zhì)衍生神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF），腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（BDNF），血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）和肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子（HGF）。
該細(xì)胞可以保護(hù)神經(jīng)元免受毒素影響，并且在ALS，坐骨神經(jīng)損傷，帕金森病，多發(fā)性硬化，視神經(jīng)缺血和亨廷頓疾病的動(dòng)物模型中都有效。

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MSC-NTF細(xì)胞是從已經(jīng)在體外擴(kuò)增和分化的自體骨髓來(lái)源的MSC產(chǎn)生的。從患者體內(nèi)抽出脊髓。分離MSC培養(yǎng)2-3周。MSC可以直接制成MSC-NTF細(xì)胞，或者冷凍儲(chǔ)存以備將來(lái)使用。
將MSC轉(zhuǎn)化為MSC-NTF細(xì)胞的過(guò)程大約需要6天。細(xì)胞在專利條件下生長(zhǎng)，被誘導(dǎo)分泌更高水平的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子。收獲細(xì)胞，患者給藥。

我們產(chǎn)品的助力

細(xì)胞治療良好的安全性和細(xì)胞培養(yǎng)息息相關(guān)，NurOwn®技術(shù)，細(xì)胞的整個(gè)生產(chǎn)過(guò)程不使用動(dòng)物來(lái)源的產(chǎn)品，如胎牛血清，也不會(huì)在生產(chǎn)過(guò)程中使用抗生素。
我們都知道在干細(xì)胞培養(yǎng)中細(xì)胞因子扮演了重要的角色，而BrainStorm生產(chǎn)中使用的細(xì)胞因子如,FGF-basic等均來(lái)自PeproTech AF級(jí)別細(xì)胞因子，即animal free級(jí)別細(xì)胞因子。
出色的產(chǎn)品才能助力出色的科研，出色的科研成果與人類健康和生存息息相關(guān)。
干細(xì)胞療法作為一種有效的極具前景的療法，近年來(lái)得到越來(lái)越多的關(guān)注，也獲得了許多激動(dòng)人心的結(jié)果，希望在優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品的助力下，相關(guān)的研究可以成功完成科研-臨床的轉(zhuǎn)化，最終改善人類生存質(zhì)量。

BrainStorm臨床研究及市場(chǎng)

臨床1/2期研究在Hadassah醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行。研究的結(jié)果在2013年美國(guó)神經(jīng)病學(xué)研究所提出。
IT組由晚期患者組成，IM組由早期受試者組成。無(wú)嚴(yán)重的不良事件與MSC-NTF細(xì)胞給藥相關(guān)。IT組的受試者，治療后6個(gè)月較治療3個(gè)月相比，ALS功能表評(píng)分的結(jié)果顯示，進(jìn)展速度顯著改善。與預(yù)期進(jìn)展時(shí)間相比，兩組患者在治療后的進(jìn)展率較低。
臨床2a期研究在Hadassah醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行。研究的結(jié)果在2015年美國(guó)神經(jīng)病學(xué)研究所提出。
一項(xiàng)劑量升級(jí)、單臂臨床2a期試驗(yàn)在該中心進(jìn)行。共有14名早期ALS患者參加，分為三個(gè)劑量組（低劑量，中劑量和高劑量），單次給予IT和IM兩種MSC-NTF細(xì)胞。無(wú)嚴(yán)重的不良事件與MSC-NTF的施用相關(guān)聯(lián)，并且在1/2期試驗(yàn)中，絕大多數(shù)觀察到的不良事件均為I-II級(jí)短暫性事件。本研究中的受試者在治療后6個(gè)月也顯示ALS功能表評(píng)分和FVC進(jìn)展與三個(gè)月期間相比速度明顯改善。

ALS在美國(guó)的臨床試驗(yàn)

這次II期臨床是在美國(guó)3個(gè)中心開展：麻省總醫(yī)院、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院和梅奧診所進(jìn)行。該研究是一項(xiàng)多中心，隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照的ALS臨床試驗(yàn)，招募了48名早期ALS患者，隨機(jī)化3：1接受治療與安慰劑。
旨在評(píng)價(jià)單次NurOwn治療48例ALS患者的效果，以安全性和耐受性為主要終點(diǎn)，以ALS功能量表評(píng)分、生物標(biāo)記物等為次要終點(diǎn)。這項(xiàng)研究的首選結(jié)果于2016年7月18日發(fā)布。治療組36例、安慰劑組12例，一次治療后隨訪觀察6個(gè)月。
第12周時(shí)治療組40%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善，而安慰劑組只有17%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善。即使從其他多個(gè)維度來(lái)看，接受該療法顯著獲益。

2017年3月BrainStorm和再生藥物商業(yè)化中心（CCRM）簽署了一項(xiàng)協(xié)議以支持他ALS療法的上市許可要求。CCRM也正幫助BrainStorm尋找獲得加拿大衛(wèi)生部早期使用途徑治療ALS患者的機(jī)會(huì)，加速向市場(chǎng)產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化。

總之，整個(gè)臨床結(jié)果還是非常鼓舞的，對(duì)于漸凍人來(lái)說(shuō)就是解凍的曙光，希望可以順利三期，推向臨床，給患者帶來(lái)真正的福音。

相關(guān)公司：美國(guó)PeproTech(派普泰克)公司
聯(lián)系電話：40000 53055,0512 6832 5983
E-mail：peprotech.infochina@thermofisher.com

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