小核酸藥物即為寡核苷酸藥物，一般是由不超過(guò)30個(gè)堿基/堿基對(duì)組成的核苷酸序列。小核酸藥物是指能夠與特定的mRNA結(jié)合，通過(guò)干預(yù)mRNA翻譯效率，最終達(dá)到治療效果的特定序列的小片段核苷酸。小核酸藥物包括反義寡核苷酸（antisense oligonucleotides，ASO）藥物、小干擾RNA（small interfering RNA，siRNA）藥物、微小RNA（microRNA，miRNA）藥物、RNA適配體(Aptamer)藥物等，其中ASO和siRNA是目前主流的小核酸藥物研究方向。

1    小核酸藥現(xiàn)狀


與傳統(tǒng)的小分子化學(xué)藥和重組蛋白類(lèi)藥物相比，小核酸藥物具有治療效率高、特異性強(qiáng)、藥物毒性小和應(yīng)用領(lǐng)域廣等諸多優(yōu)點(diǎn)。目前，全球范圍內(nèi)共有15款小核酸藥物獲批上市（包含已退市產(chǎn)品），包括9款A(yù)SO藥物，5款siRNA藥物，1款核酸適配體，治療領(lǐng)域主要涵蓋杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）、轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病和其他罕見(jiàn)性疾病。 2    小核酸藥體外研究案例分析

到目前為止，業(yè)界尚無(wú)專(zhuān)門(mén)針對(duì)此類(lèi)藥物藥理毒理研究的技術(shù)指南，ICH S6（R1）和美國(guó)FDA有關(guān)細(xì)胞和基因治療的指導(dǎo)原則也僅提到小核酸藥物可以參考。盡管小核酸藥具備生物制品的屬性，但仍按照新化學(xué)實(shí)體監(jiān)管，開(kāi)展相關(guān)非臨床研究。 資料來(lái)源：王恒, 李華, 汪溪潔,等. 小核酸藥物非臨床特點(diǎn)和藥理毒理評(píng)價(jià)策略[J]. 中國(guó)新藥雜志, 2022, 31(12):9.

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