• Cytiva發(fā)布全新Sefia細胞治療生產(chǎn)平臺與ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系，助力細胞治療和腺相關病毒生產(chǎn)的降本增效。
• Cytiva創(chuàng)新分享LNP與CRISPR的結(jié)合優(yōu)勢，以及貼壁細胞培養(yǎng)技術，開拓基因藥物研發(fā)生產(chǎn)新思路。

 

2024年7月3日，上海——全球生命科學領域的先行者Cytiva舉辦“基因藥物創(chuàng)新發(fā)布會”，重磅推出Sefia細胞治療生產(chǎn)平臺和ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系兩款新品，并創(chuàng)新性分享脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 如何賦能CRISPR技術，以及高效的細胞培養(yǎng)方案，助力中國基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)者提升安全與效率，加速創(chuàng)新療法的可及。

 

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Cytiva中國總裁李蕾表示：創(chuàng)新是存在于Cytiva的基因當中的，從1911年我們與法瑪西亞的結(jié)緣開始，100多年來Cytiva一直在發(fā)現(xiàn)、探索和創(chuàng)新。2022年作為Cytiva 基因治療產(chǎn)品線的強勢補充，Cytiva收購了CEVEC公司，推出AAV穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞技術給基因治療領域帶來革命性的突破。此外，Cytiva在細胞治療領域擁有十多年的經(jīng)驗，與Kite公司合作研發(fā)上市Sefia細胞治療生產(chǎn)平臺，最高可將生產(chǎn)效率提高50%。Cytiva不斷的創(chuàng)新，最終是為了提高患者對創(chuàng)新藥物的可及性，惠及更多患者。
 

Cytiva中國基因藥物運營公司總經(jīng)理袁銘表示：目前，中國擁有全球第二大的細胞與基因治療管線，未來在創(chuàng)新藥領域彎道超車的潛力巨大。Cytiva立足中國，服務中國，希望與本土創(chuàng)新藥企、科研院所以及生物技術公司等緊密合作，全面釋放創(chuàng)新產(chǎn)品變革行業(yè)發(fā)展的潛能，為中國創(chuàng)新藥加速上市、普惠全球貢獻一份力量。
   
 

兩款重磅新品發(fā)布，助力創(chuàng)新藥物可及

目前，在中國獲批上市的5款CAR-T療法都得到了Cytiva的支持^[1]。本次發(fā)布的Sefia細胞治療生產(chǎn)平臺是Cytiva與Kite合作開發(fā)的完整細胞治療工作流程的全新產(chǎn)品，由兩個功能封閉的硬件系統(tǒng)Sefia Select和Sefia expansion搭配Chronicle自動化軟件集合而成，覆蓋細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)的全部環(huán)節(jié)，包括細胞分離與分選、激活、基因修飾、細胞擴增、收獲、制劑分裝等，助力行業(yè)降本增效。
   
 

Sefia細胞治療生產(chǎn)平臺具備三大優(yōu)勢：
簡化步驟，節(jié)省空間：與現(xiàn)有主流生產(chǎn)方式相比，該平臺通過整合生產(chǎn)步驟，可減少70%-80%的步驟間轉(zhuǎn)換，實現(xiàn)更簡單的端到端生產(chǎn)，并在提升效率的同時，節(jié)省33%的潔凈車間面積，從而降低生產(chǎn)成本。
高度自動化，降低風險：自動化生產(chǎn)步驟可以減少人工干預，從而降低批次制造的失敗風險。Cytiva的驗證數(shù)據(jù)表明，在使用該平臺進行的逾100次生產(chǎn)中，批次制造零失誤。
靈活設置，應用廣泛：該平臺多種參數(shù)支持靈活調(diào)節(jié)，適用于至少5種細胞治療類型的研發(fā)與生產(chǎn)。

 

本次發(fā)布會還推出了開創(chuàng)性的ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系，服務于基因治療的重要載體——腺相關病毒 (AAV) 的生產(chǎn)，可滿足不同治療項目的多樣目標，并具備根據(jù)需求轉(zhuǎn)換細胞系的能力，實現(xiàn)AAV的高產(chǎn)量、高質(zhì)量、大規(guī)模、低成本生產(chǎn)，從而提升新型藥物的可及性。
   
 

ELEVECTA穩(wěn)轉(zhuǎn)細胞系具有三大突破性優(yōu)勢：
穩(wěn)定工藝，助力大規(guī)模生產(chǎn)：該產(chǎn)品能將AAV生產(chǎn)所需的必備基因Rep、Helper、Capsid和目的基因 (GOI) 都穩(wěn)定轉(zhuǎn)染到宿主細胞內(nèi)穩(wěn)定遺傳表達，擴增培養(yǎng)后可直接一步誘導實現(xiàn)AAV生產(chǎn)，通過上游工藝的簡化，使生產(chǎn)更穩(wěn)定，批次間差異降低，生產(chǎn)規(guī)模更易放大。
簡化步驟，顯著降低成本：無需質(zhì)粒、無需轉(zhuǎn)染、無需輔助病毒的生產(chǎn)方式能夠節(jié)約原料成本和質(zhì)控成本，提高實心率，降低引入雜質(zhì)的風險，減輕下游純化壓力。
工藝變革，實現(xiàn)質(zhì)量躍升：通過質(zhì)量源于設計 (quality-by-design) 的方法將hcDNA降低100倍，滿足FDA推薦的每劑量hcDNA低于10 ng的要求，可有效突破質(zhì)量瓶頸^[2]。

 

   

兩大創(chuàng)新技術分享，共探新型療法新思路

 

近年來，CRISPR基因編輯技術因其有望通過改正引起疾病的基因位點，從源頭上解決未被滿足的臨床需求而受到廣泛關注。在本次發(fā)布會上，Cytiva分享了LNP與CRISPR技術強強聯(lián)合的技術優(yōu)勢，以更加高效和安全的遞送方式，維持高水平的細胞活性和功能，并降低基因編輯流程的操作時間，拓展基因編輯的使用場景，加速新型療法的研發(fā)與商業(yè)化。
 
 此外，作為基因治療三大細胞培養(yǎng)工藝（貼壁、懸浮、微載體）之一，貼壁細胞培養(yǎng)技術一方面能夠更好地模擬細胞自然的生長狀態(tài)，助力細胞功能維持與增殖，減少工藝開發(fā)風險，推進藥物快速上市；另一方面可顯著降低雜質(zhì)含量，簡化下游純化步驟，降低生產(chǎn)成本。在該技術領域，Cytiva iCELLis固定床反應器使用的瀑布流技術，實現(xiàn)了高效的氣質(zhì)傳遞，此外，其“甜甜圈”狀固定床反應器設計可以實現(xiàn)便捷的灌流工藝，進行大規(guī)模高密度的細胞培養(yǎng)。
 
近年來，中國基因藥物領域作為最有前景的治療領域之一正在迅速發(fā)展，國內(nèi)臨床管線種類日益豐富，涵蓋了病毒載體療法、細胞治療、核酸藥物和mRNA療法等多個方向，針對遺傳性疾病、腫瘤、罕見病等重大疾病領域，顯示出巨大的治療潛力和市場前景。秉承“推動未見技術，加速非凡療法”使命，Cytiva將繼續(xù)攜手本土合作伙伴，加速實現(xiàn)創(chuàng)新療法的可及，變革人類健康的未來。
 

 

參考文獻：

[1] Cytiva內(nèi)部統(tǒng)計。
[2] U.S Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration (2020). Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs): Guidance for Industry. Pg 29-30.
 

 

 Cytiva、Sefia、Sefia Select、ELEVECTA、Chronicle、iCELLis是以Cytiva之名開展業(yè)務的美國Global Life Sciences Solutions公司及其下屬分公司的注冊商標。© 2020-2024 Cytiva
 

 

關于 Cytiva

Cytiva（思拓凡）是全球生命科學領域的先行者，在全球40余個國家和地區(qū)擁有約15,000名員工，致力于推動未見技術，加速非凡療法。作為值得信賴的合作伙伴，Cytiva積極攜手學術及轉(zhuǎn)化醫(yī)學領域的研究人員、生物技術開發(fā)者和制造商，專注于生物藥物、細胞和基因療法以及以mRNA為代表的一系列創(chuàng)新技術的研究，通過提升藥物研發(fā)和生物工藝的能力、速度、效率和靈活性，為惠及全球患者開發(fā)和生產(chǎn)變革性藥物和療法。
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