至始至終選擇疾病相關(guān)的細(xì)胞模型進(jìn)行科學(xué)研究
從靶點(diǎn)驗(yàn)證通往臨床前研究
即用型細(xì)胞系
· 同一個(gè)細(xì)胞背景(HAP1細(xì)胞系),多種應(yīng)用
· 選擇一個(gè)或多個(gè)基因
· Knockout模型
· 提供匹配的母本對(duì)照細(xì)胞
快速構(gòu)建服務(wù)
· 提供敲除或單等位基因突變細(xì)胞株構(gòu)建
· 選擇Horizon現(xiàn)有授權(quán)的各種商業(yè)化細(xì)胞或者由客戶自行提供的細(xì)胞
· 選擇一個(gè)或多個(gè)基因
· 提供兩個(gè)經(jīng)過單克隆化后的細(xì)胞株克隆,以確保穩(wěn)定的細(xì)胞模型,減少遺傳偏差
· 提供親本對(duì)照細(xì)胞株
· 提供測(cè)序報(bào)告,序列驗(yàn)證的雙等位基因移碼突變
· 構(gòu)建項(xiàng)目報(bào)告
定制構(gòu)建服務(wù)
· 專屬的項(xiàng)目經(jīng)理溝通設(shè)計(jì)編輯方案
· 選擇細(xì)胞背景(腫瘤細(xì)胞、IPSC、原代T細(xì)胞)
· 從數(shù)百個(gè)細(xì)胞系中選擇或提供您自己的細(xì)胞系
· 提供兩個(gè)經(jīng)過單克隆化后的細(xì)胞株克隆,以確保穩(wěn)定的細(xì)胞模型,減少遺傳偏差
· 提供親本對(duì)照細(xì)胞株
· 支原體和無菌驗(yàn)證
· 基因型驗(yàn)證
· 選擇構(gòu)建方式:
1) Deletions
2) Reporters and tags
3) Large coding knock-ins
4) Conditional knockout and knock-ins
5) Multiplex editing
6) Expression by lentivirus
7) Scarless editing
8) Inducible and constitutive models
9) Safe harbor or random integration of expression cassette
案例1:挑戰(zhàn)難編輯細(xì)胞的構(gòu)建-iPSC細(xì)胞編輯
· 在iPSCs中已經(jīng)完成超過60個(gè)基因編輯項(xiàng)目
· 包括商業(yè)化和病人來源的細(xì)胞
· 提供將病人來源的iPSC細(xì)胞反向突變成野生型細(xì)胞
· 將疾病相關(guān)的突變引入到正常衍生的iPSC細(xì)胞中
· 無損編輯,編輯后進(jìn)行核型和多能型驗(yàn)證
案例2:挑戰(zhàn)難編輯細(xì)胞的構(gòu)建-原代T細(xì)胞編輯
· 優(yōu)化T細(xì)胞操作和試劑給入方式
· 核酸酶介導(dǎo)的多個(gè)基因靶標(biāo)的敲除
· 通過GUIDE-Seq測(cè)序和NGS測(cè)序驗(yàn)證特異性
定制詳情
關(guān)于Horizon
成立于1995年;擁有24年基因改造經(jīng)驗(yàn);10多年細(xì)胞系開發(fā)和構(gòu)建經(jīng)驗(yàn);全球Top20跨國(guó)藥企的長(zhǎng)期合作伙伴。Horizon Discovery在細(xì)胞系開發(fā)設(shè)計(jì)方面擁有十多年的經(jīng)驗(yàn),致力于推動(dòng)基因編輯和基因調(diào)控的應(yīng)用,提供工具和服務(wù),使學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu),制藥和生物技術(shù)公司以及臨床診斷實(shí)驗(yàn)室科學(xué)家能夠更好地了解基因功能,理解突變對(duì)疾病的影響,確定人類疾病背后的遺傳驅(qū)動(dòng)因素,確定靶點(diǎn),評(píng)估小分子化合物篩選,開發(fā)和驗(yàn)證診斷工作流程,并提供用于精準(zhǔn)治療的新療法(細(xì)胞療法和基因療法)。
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