前不久，蘇黎世大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)在Nature上發(fā)表了關(guān)于神經(jīng)疾病機(jī)制探討的論文，該項(xiàng)研究利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）生成自我更新的人類神經(jīng)干細(xì)胞系，進(jìn)而構(gòu)建出新型的神經(jīng)研究體外模型，并由此揭示了NPTX2在漸凍癥（ALS）與額顳葉變性（FTLD）病理過(guò)程中的關(guān)鍵作用^[1]。

憑借自我更新特性和超強(qiáng)的分化能力，iPSC解決了長(zhǎng)久以來(lái)ESC倫理爭(zhēng)議和異體移植所產(chǎn)生的排異反應(yīng)，于體外疾病建模、藥物開發(fā)和細(xì)胞治療等方向上有著廣泛的應(yīng)用前景。但挑戰(zhàn)與機(jī)遇并存：如不同來(lái)源的iPSC培養(yǎng)及分化差異、轉(zhuǎn)染及基因編輯存在困難等；需要特別提到的是，前期重編程環(huán)節(jié)也不可懈怠，依賴逆轉(zhuǎn)錄病毒和慢病毒載體等方法，可能會(huì)帶來(lái)病毒基因組整合而導(dǎo)致轉(zhuǎn)基因被重新激活的風(fēng)險(xiǎn)。
 

iPSC體外疾病模型研究思路

為此，我們將開展「iPSC技術(shù)在生物醫(yī)藥中的應(yīng)用與開發(fā)策略」線上課程，3月14日（周四）晚7點(diǎn)，由賽業(yè)生物細(xì)胞基因編輯生產(chǎn)經(jīng)理范麗莉為大家?guī)��?lái)一系列干貨教學(xué)，深入剖析重編程等iPSC研發(fā)流程中存在的技術(shù)難點(diǎn)，以及如何有針對(duì)性地進(jìn)行優(yōu)化；同時(shí)在課上也將一同探討體外細(xì)胞模型相關(guān)的構(gòu)建與研究策略。“碼”上報(bào)名，相約云端！
 

01 知識(shí)要點(diǎn)提前掉落
1 iPSC體外疾病模型研究思路及應(yīng)用優(yōu)勢(shì)
2 iPSC重編程技術(shù)難點(diǎn)和解決方案
3 以iPSC為特色的體外細(xì)胞模型開發(fā)策略
4 常見問(wèn)題解答

02 講師簡(jiǎn)介

范麗莉
賽業(yè)生物細(xì)胞基因編輯生產(chǎn)經(jīng)理

華南農(nóng)業(yè)大學(xué)畢業(yè)，從事細(xì)胞基因編輯相關(guān)研究超8年，具有多年分子生物學(xué)和細(xì)胞生物學(xué)相關(guān)實(shí)驗(yàn)技術(shù)的研究經(jīng)驗(yàn)。

03 課程指南

參考文獻(xiàn)：
[1]Hruska-Plochan, Marian., Wiersma, Vera I., Betz, Katharina M., Betz, Katharina M.,  and Betz, Katharina M.. "A model of human neural networks reveals NPTX2 pathology in ALS and FTLD." Nature.