核酸藥物,改變疾病的治療方式
隨著分子生物學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展,基因突變與疾病的關(guān)系得到了越來越深入的認(rèn)識,核酸藥物也因其在疾病診斷和治療方面的巨大應(yīng)用潛力而備受關(guān)注。核酸是 DNA 和 RNA 的總稱,其中 DNA 是儲存、復(fù)制和傳遞遺傳信息的物質(zhì)基礎(chǔ),RNA 則在蛋白質(zhì)合成中起著重要作用,我們通常將以 DNA 為載體或操作對象的藥物稱為基因藥物,以 RNA 為載體或靶向?qū)ο蟮乃幬锓Q為核酸藥物。核酸藥物是可以直接靶向致病基因或mRNA,在分子水平上治愈疾病。與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比,核酸藥物可以從根本上調(diào)控致病基因的表達,具有設(shè)計簡便、研發(fā)周期短、靶向特異性強、治療領(lǐng)域廣泛和長效性等明顯優(yōu)勢。目前在遺傳疾病、腫瘤、病毒感染等疾病的治療上應(yīng)用廣泛,是當(dāng)今生物醫(yī)藥研發(fā)中最具發(fā)展前景的領(lǐng)域之一。
2022年9月27日,ProteinSimple聯(lián)合藥融圈共同舉辦核酸藥物研發(fā)及創(chuàng)新研討會,將重點討論核酸藥物的開發(fā)思路、核酸藥物的CMC、核酸藥物的臨床開發(fā)等問題,哈佛醫(yī)學(xué)院納米醫(yī)學(xué)和免疫學(xué)訪問教授,四川大學(xué)教授、成都威斯津生物聯(lián)合創(chuàng)始人宋相容博士、啟辰生生物首席技術(shù)官栗世鈾博士,ProteinSimple市場經(jīng)理郝殿明老師受邀參加。希望能給行業(yè)帶來啟發(fā)。
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宋相容
■ 四川大學(xué)教授/博士生導(dǎo)師
■ 成都威斯津生物,聯(lián)合創(chuàng)始人
個人簡介
宋相容,藥劑學(xué)博士,生物學(xué)博士后,哈佛醫(yī)學(xué)院納米醫(yī)學(xué)和免疫學(xué)訪問教授,現(xiàn)為四川大學(xué)教授/博士生導(dǎo)師、成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人(常務(wù)副總經(jīng)理)。主要研究方向為:“基于靶向遞送的mRNA藥物研發(fā)”。目前已獲得1類新藥臨床試驗批件1個,主持研發(fā)的新冠變異株mRNA疫苗已向中國、墨西哥、菲律賓的藥監(jiān)局申請臨床研究。申請發(fā)明專利51項(國際專利4項),已授權(quán)16項、實現(xiàn)企業(yè)轉(zhuǎn)讓4項。牽頭轉(zhuǎn)予藥企的成果3項,累計成果轉(zhuǎn)化1.4億元。主持國家科技重大專項(2項)、國家自然科學(xué)基金(2項)等國家及省部級等課題30余項,在Nature、Adv Mat、J Control Release、Adv Drug Deliv Rev等發(fā)表SCI論文100余篇(他引3100余次;一作/通訊IF>10的14篇)。入選四川省天府萬人計劃,四川省學(xué)術(shù)和技術(shù)帶頭人后備人選(2014)、四川省衛(wèi)健委學(xué)術(shù)技術(shù)帶頭人(2020)。擔(dān)任6個SCI期刊編委:Sig Transduct Target Ther(IF 38.104)、Eur J Pharm Sci(IF 5.112)及Nat Rev Drug Discov(IF=64.797)中文版編委,Acta Pharm Sin B(IF 14.903)、Chin Chem Lett(IF 8.455)及Asian J Pharm Sci(IF 9.273)雜志青年編委。任國家及省部級的學(xué)會的委員及以上職務(wù)9項:中國疫苗行業(yè)協(xié)會核酸疫苗分會委員,中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會納米生物技術(shù)分會委員,國家藥品監(jiān)督管理局仿創(chuàng)藥物及藥用輔料綜合評價重點實驗室學(xué)術(shù)委員會委員,四川省醫(yī)學(xué)傳播學(xué)會副會長等。在新藥轉(zhuǎn)化研發(fā)方面有較為豐富的實戰(zhàn)經(jīng)驗。
栗世鈾
■ 啟辰生生物,首席技術(shù)官
個人簡介
曾任中國科學(xué)院北京基因組研究所研究生導(dǎo)師、2015年度國家十三五傳染病重大專項首席科學(xué)家;參加十一五重大藥物研發(fā)專項、承擔(dān)十二五、十三五 “重大新藥”創(chuàng)制項目;目前主持多項科技部和地方科委課題 HD BioSciences輝源/藥明康德十多年企業(yè)藥物研發(fā)經(jīng)驗,期間獲得pfizer年度全球最佳研發(fā)伙伴獎;華大基因7年學(xué)習(xí)工作經(jīng)歷 國家和浙江、福建等省自然科學(xué)基金委評審專家;多個雜志編委;發(fā)表SCI論文50余篇
郝殿明
■ ProteinSimple,市場經(jīng)理
個人簡介
2010年畢業(yè)于吉林大學(xué),從事多肽藥物抗菌的機理機制和藥物開發(fā)研究。2010-2011年曾就職于藥明康德上海新藥開發(fā)有限公司,從事新藥開發(fā)過程中藥物分析工作,負責(zé)跨國藥企的多個項目分析方案開發(fā),在色譜分析方面有豐富經(jīng)驗。2011年底加入冷泉港生物科技,作為技術(shù)應(yīng)用和市場經(jīng)理,多年來進行創(chuàng)新性細胞、核酸和蛋白質(zhì)分析技術(shù)在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、生物制藥和細胞治療等領(lǐng)域應(yīng)用開發(fā)和技術(shù)推廣。2020年加入ProteinSimple,負責(zé)全自動定量Western、全自動微流控ELISA、毛細管電泳等多個創(chuàng)新性蛋白質(zhì)分析技術(shù)在生物制藥、細胞治療和腫瘤研究等方面市場和商業(yè)推廣工作。