目前，CAR-T細(xì)胞治療已經(jīng)成為腫瘤患者的新選擇，基于CAR-T細(xì)胞治療在臨床研究顯示出的高療效，使得很多人對其非�？春�，包括一線醫(yī)務(wù)工作者、患者及其家屬、以及該領(lǐng)域的研究者。
 
但是在全球范圍內(nèi)，隨著CAR-T獲批數(shù)量的增長，本該隨著增長的CAR-T處方卻增量緩慢。
 
是什么原因?qū)е铝薈AR-T在真實世界中的使用受阻？
 
  迄今為止，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了6款CAR-T療法上市，涵蓋了五種血液腫瘤，分別為彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)、急性淋巴細(xì)胞白血病 (ALL)、濾泡性淋巴瘤 (FL)、套細(xì)胞淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。
 
根據(jù)美國癌癥研究所的一份研究報告，2021年每個月的CAR-T處方并沒有增加，2021下半年的處方與2020年下半年的處方相似。 
 
值得一提的是，2021年FDA新批準(zhǔn)兩款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，除了Breyanzi的適應(yīng)癥已經(jīng)有同類產(chǎn)品，另一款BCMA CAR-T產(chǎn)品Abecma獲批的是一個全新的適應(yīng)癥——多發(fā)性骨髓瘤。
 
在上新了產(chǎn)品和適應(yīng)癥的情況下，2021年下半年的CAR-T美國銷量并沒有按照我們的預(yù)期上漲，而是和2020年下半年持平，或者說相差無幾。
 
值得注意的是，2020年的下半年全球新冠疫情還處于較為嚴(yán)重的狀態(tài)。
   
  和預(yù)期不相符的真實數(shù)據(jù)，說明CAR-T在真實世界的使用上出現(xiàn)了比較大的問題。
 
患者健康狀態(tài)和疾病進(jìn)展
 
目前的CAR-T細(xì)胞需要用到患者自身的細(xì)胞進(jìn)行制備，但是大部分符合CAR-T用藥標(biāo)準(zhǔn)的腫瘤患者，基本上都接受過了多線治療，體內(nèi)的免疫系統(tǒng)已經(jīng)受到了較大的損害，是否能提供合格的、足夠的T細(xì)胞以改造成CAR-T細(xì)胞，這是一個比較關(guān)鍵的問題。
 
其次，這類患者一般都是復(fù)發(fā)性腫瘤患者，疾病一般進(jìn)展到晚期，這類的患者疾病進(jìn)展非�？焖�，不一定能夠堅持到細(xì)胞制備完成，通常這個時間為2-4周。
 
生產(chǎn)工廠和制造問題
 
自體CAR-T細(xì)胞的制備，單人單批次，即需要單獨(dú)為一個患者準(zhǔn)備一套完整的生產(chǎn)設(shè)備。對于工廠生產(chǎn)設(shè)備和空間是一個比較大的挑戰(zhàn)和要求，因為需要廠家提前建設(shè)工廠，而工廠的成本投入很大。 
 
在此前，百時美施貴寶曾表示，CAR-T藥物Abecma的產(chǎn)能無法滿足市場上患者的需求。近幾年，幾大CAR-T的開發(fā)商也都在緊鑼密鼓地開始布置新的細(xì)胞治療工廠。
 
說完產(chǎn)能問題之后，到制造問題，CAR-T細(xì)胞實際上存在制備失敗率。盡管從患者身上取到了合格的T細(xì)胞，但是從原始細(xì)胞到CAR-T細(xì)胞成品，也會存在制造問題，或是制備失敗，產(chǎn)品不合格等等。
 
醫(yī)療場地和冷鏈物流
  
在美國，目前能夠支持CAR-T治療的醫(yī)院是有數(shù)的，并非隨便一家醫(yī)院都可以進(jìn)行CAR-T細(xì)胞回輸。在地域、交通、花銷上限制了一大部分患者選擇CAR-T細(xì)胞治療。
 
其次，CAR-T細(xì)胞的運(yùn)輸需要冷鏈運(yùn)輸，在運(yùn)輸路上溫度的變化會導(dǎo)致整個產(chǎn)品的質(zhì)量問題。不過這個問題，在美國對mRNA新冠疫苗的部署下，在很大程度上可以解決掉這部分的問題。
 
而對于中國市場來說，醫(yī)療場所和冷鏈物流這個問題還是比較具有挑戰(zhàn)性的。

價格和費(fèi)用

CAR-T在美國的定價范圍在30-50萬美元區(qū)間，盡管美國對于創(chuàng)新藥的支持力度和商業(yè)醫(yī)療保險，患者本人不需要全額支付，但是自費(fèi)支付的一部分對于很多患者來說也是一筆不小的支出，尤其是在經(jīng)過多次治療后。

除了CAR-T治療本身的費(fèi)用之外，患者接受CAR-T治療輸注前的預(yù)處理、回輸后的副作用管理、住院護(hù)理費(fèi)用等等，還需要另外計算。

而在中國，目前醫(yī)保還不覆蓋CAR-T治療的情況下，CAR-T細(xì)胞治療的支付環(huán)境對于患者及家屬來說，還是比較困難的。不過，目前多家的商業(yè)險已經(jīng)覆蓋了CAR-T細(xì)胞治療，或許能夠為CAR-T的可及性提供一定的支持。
 
  對比于業(yè)內(nèi)對CAR-T細(xì)胞治療的看好，CAR-T的商業(yè)化成績并未達(dá)到預(yù)期。如何提高CAR-T細(xì)胞治療的可及性，以帶動CAR-T細(xì)胞的銷售，也是目前CAR-T細(xì)胞面臨的一個非常關(guān)鍵的問題。
 
 
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  報告提綱：
►► 常規(guī)細(xì)胞治療藥物工藝流程與一次性組件的應(yīng)用
►► 工藝安全相關(guān)的法規(guī)和行業(yè)規(guī)范，風(fēng)險評估
►► 風(fēng)險管理與對策