小鼠是諸多實驗動物中最重要的成員之一。在生物醫(yī)學研究中使用小鼠作為模式生物可能是上個世紀生物醫(yī)學健康領(lǐng)域最具影響力的進步之一。
 
隨著生命科學的發(fā)展，小鼠也成為了基礎(chǔ)研究和藥物開發(fā)的首要模型——幾乎所有最終接觸人類的治療方法和制劑都在某種程度上經(jīng)過了小鼠的安全性和有效性測試，然后才真正進入臨床。
 
小鼠和杰克森實驗室（JAX）的聯(lián)系可以追溯到JAX的創(chuàng)始人C.C. Little。
 
這位有遠見的科學家首次提出：「為了真正做好科學，我們需要有標準化的模型，全世界的研究人員可以使用這些模型來得到有意義的、可比較的數(shù)據(jù)和研究結(jié)論。」 

隨后他在哈佛培育了第一批近交系小鼠，并在1929年帶著相關(guān)的專業(yè)知識和一部分小鼠模型創(chuàng)立了JAX。

從創(chuàng)建的伊始，JAX的理念即是以小鼠為模型開展人類疾病的研究。在隨后的近百年里，越來越多的JAX小鼠模型陸續(xù)產(chǎn)生并投諸于全球的生物醫(yī)學研究。
 
  JAX小鼠涵蓋了醫(yī)學和生物學研究的各個領(lǐng)域，改變了我們對疾病的認識，推動了先進藥物的開發(fā)。在過去百年中，JAX積累了近12,000種小鼠品系，向超過75個不同國家、2,000多個不同組織提供小鼠模型。 
 
更重要的是，JAX獨有的小鼠遺傳質(zhì)量控制體系以及健康監(jiān)測管理體系使得其生產(chǎn)的小鼠質(zhì)量穩(wěn)定、健康無憂，并成為公認的行業(yè)金標準。
 
 
細胞治療作為一種新型的治療策略，目前已成為人類治愈血液腫瘤的希望，未來或許還能治愈實體瘤。
 
細胞療法事實上是和小女孩艾米麗·懷特海德（Emily Whitehead）的故事一起，首次進入大眾視線的——
罹患白血病的艾米麗被CD19 CARs成功治愈。而實際上，這項工作開始于Carl June博士于2011年發(fā)表的研究論文。

該論文描述了他們在NSG™小鼠上開展的臨床前研究。Carl June博士及其同事的研究工作表明，CD19 CAR在基于NSG™小鼠的白血病模型中發(fā)揮良好作用，成功地降低了腫瘤負荷并提高了動物的存活率[1]。

Carl June博士提到，他被自己的孩子稱為“老鼠醫(yī)生”，很多研究工作都是在小鼠模型上完成的。
 
 
從NSG™的例子我們可以看到，成功且創(chuàng)新的小鼠模型能為科學家提供具有預測性的轉(zhuǎn)化研究平臺。

NSG™由JAX的Leonard Shultz研究員創(chuàng)建，是免疫缺陷最嚴重的小鼠品系之一，對各類移植物具有更高的兼容性。
 
在過去的十余年里，它被廣泛應(yīng)用于免疫腫瘤學、再生生物學、免疫學和傳染病，具有超高的文獻引用率。
 
 
JAX小鼠模型的貢獻包含對腫瘤免疫、罕見病、神經(jīng)退行性疾病、衰老、新冠等疾病的研究和治療。

2020年JAX宣布了第一個COVID-19小鼠模型，K18-hACE2轉(zhuǎn)基因小鼠，它成功感染了SARS CoV-2病毒。該模型為抗病毒療法測試提供了獨特的體內(nèi)平臺，包括近期對患者恢復期血漿、疫苗、單克隆抗體的臨床前測試。

有了這一平臺，無論是疫苗，還是口服藥，均可以開展更可靠的臨床前研究。

JAX也將持續(xù)為科學界和產(chǎn)業(yè)界提供此模型，以助力各項與此相關(guān)的、具有重要社會意義的研究。
 
 

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時至今日，JAX小鼠已為人類醫(yī)學研究做出了許多貢獻�？梢哉f，JAX小鼠，早已滲透到醫(yī)學研究的各個領(lǐng)域，持續(xù)不斷地發(fā)揮著重要作用。

那么，在這個特殊的日子里，讓我們再次向無數(shù)個挽救人類生命的幕后精靈——實驗動物們，真誠地致敬吧！
 
 
參考文獻
[1] Barrett DM et al, 2011 Hum Gene Thera PMID: 21838572