罕見病，是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴重的疾病，常常危及生命。罕見病患病率雖低，但種類數(shù)量卻不少，世界上有近7000種罕見病，其中80%以上的罕見病是由基因突變所引起，全球范圍內(nèi)的罕見病患者約有3.5億人，這些罕見病中80%以上屬于遺傳性疾病，90%以上的疾病目前沒有治療手段。由于患者人數(shù)少，臨床試驗難度高，罕見病治療藥物與其他疾病治療藥物相比，研發(fā)過程更為艱辛。

罕見病給患者乃至整個社會都造成了沉重負擔(dān)，是現(xiàn)代醫(yī)藥學(xué)亟需攻破的重點領(lǐng)域之一。與此同時，隨著社會各界對于罕見病的重視，各個國家開始推出了各種各樣的政策來支持罕見病藥物的研發(fā)，從臨床前藥物研發(fā)階段和臨床實驗階段政策支持，以及到藥物上市之后的支付體系日趨成熟。由于罕見病多為基因突變所造成的遺傳病，早發(fā)現(xiàn)，早治療，尤其是基于病因的基因治療成為治療罕見病的曙光，有望從根本上改善這類疾病的治療現(xiàn)狀。2021年5月20日晚七點，賽業(yè)生物應(yīng)用科學(xué)家黃穎博士將對罕見病基因治療現(xiàn)狀及動物模型在其中的應(yīng)用進行概括綜述。正逢520這個承載愛意的節(jié)日，你的禮物準備好了嗎？沒準備好也沒關(guān)系。參與本期課程互動還有機會抽中賽業(yè)生物準備的520浪漫好禮哦，禮物下周三揭曉，敬請期待圖片快長按下方二維碼免費報名參加課程吧！

課程時間：2021年5月20日（周四）19:00—20:00

通過本期視頻，您將學(xué)習(xí)到

☑ 罕見病現(xiàn)狀

☑ 遺傳性罕見病基因治療的現(xiàn)狀

☑ 罕見病研究的主要數(shù)據(jù)庫和網(wǎng)站

☑ 動物模型在罕見病基因治療中的應(yīng)用

☑ 在線答疑

講師簡介

黃穎博士 賽業(yè)生物應(yīng)用科學(xué)家

清華大學(xué)藥學(xué)院畢業(yè)，博士期間致力于神經(jīng)生物學(xué)機理及神經(jīng)退行性疾病研究，先后從事阿爾茨海默癥治療性小分子藥物開發(fā)和腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子信號通路表達調(diào)控研究。參與清華大學(xué)動物行為學(xué)平臺搭建工作，有超過8年模式動物應(yīng)用和管理經(jīng)驗，長期從事神經(jīng)領(lǐng)域模式動物行為學(xué)研究。目前任賽業(yè)生物科技應(yīng)用科學(xué)家，負責(zé)神經(jīng)生物學(xué)平臺以及模式動物應(yīng)用的技術(shù)工作。

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賽業(yè)生物一站式服務(wù)平臺助力基因治療研究

作為一家基于模式動物的國際化創(chuàng)新性CRO平臺，賽業(yè)生物深知罕見病是全人類共同面臨的公共健康問題，并希望通過自己在專業(yè)領(lǐng)域的技術(shù)專長助力罕見病基因治療研究。為此，賽業(yè)生物啟動了“罕見病基因解碼計劃”，致力于完善罕見病致病基因數(shù)據(jù)，結(jié)合賽業(yè)生物強大的生物大數(shù)據(jù)分析平臺及一站式小鼠模型服務(wù)平臺和全球客戶共同開發(fā)罕見病模型，支持罕見疾病藥物研發(fā)。

賽業(yè)生物過去十年來，已為數(shù)百課題組提供了數(shù)百種用以驗證基因治療療法的基因編輯模式動物和病毒包裝服務(wù)。賽業(yè)產(chǎn)品和服務(wù)引用文獻總數(shù)超5200篇，其中不乏Nature、Cell、Science等頂級期刊。

賽業(yè)生物以助力基因治療的臨床轉(zhuǎn)化為目標，深耕基因治療研究領(lǐng)域，可為您提供用于實驗驗證的基因編輯動物模型和病毒包裝服務(wù)，助您發(fā)表建設(shè)性高分文章，為基因治療研究及臨床轉(zhuǎn)化添磚加瓦。如有需要，歡迎聯(lián)系我們咨詢。

友情提示

賽業(yè)生物云課堂針對基因編輯動物模型、神經(jīng)退行性疾病小鼠、無菌鼠、免疫缺陷鼠、冠狀病毒小鼠模型、人源化小鼠及細胞培養(yǎng)等主題開展了一系列課程，錯過直播的老師可以通過以下方式進行回看：

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