北京時(shí)間10月7日，瑞典皇家科學(xué)院宣布，將2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)授予法國(guó)女科學(xué)家、德國(guó)馬普病原學(xué)研究所教授Emmanuelle Charpentier和美國(guó)女科學(xué)家、加州大學(xué)伯克利分校教授Jennifer A. Doudna，以表彰她們?cè)诨�因組編輯方法研究領(lǐng)域作出的貢獻(xiàn)。

 

 

該基因編輯技術(shù)即CRISPR/Cas9 “基因魔剪”, 將生命科學(xué)帶入了新的時(shí)代，并在許多方面為人類(lèi)健康帶來(lái)了重大的利益。使用“基因魔剪”可在幾周內(nèi)“改寫(xiě)”生命的密碼。“基因魔剪”徹底改變了生命科學(xué)，為創(chuàng)新的癌癥治療作出了貢獻(xiàn)，并可能使治愈遺傳性疾病成為可能。目前全球已有眾多生物制藥公司利用CRISPR技術(shù)開(kāi)發(fā)治療癌癥和遺傳學(xué)疾病的藥物，是生命科學(xué)及醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最有前景的技術(shù)之一。

 

 

作為CRISPR領(lǐng)域的先驅(qū)，Emmanuelle Charpentier博士也是CRISPR Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人，Jennifer A. Doudna則是Caribou Biosciences以及Editas的聯(lián)合創(chuàng)始人。MaxCyte作為全球電轉(zhuǎn)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，已經(jīng)與這些生物制藥公司展開(kāi)了深入的合作，幫助開(kāi)發(fā)創(chuàng)新性的細(xì)胞療法，來(lái)滿足病人對(duì)先進(jìn)細(xì)胞療法的需求。利用Maxcyte電轉(zhuǎn)平臺(tái)結(jié)合基因編輯手段安全高效可高度重復(fù)地對(duì)人體原代細(xì)胞進(jìn)行遺傳改造，在符合臨床使用的嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)前提下，用于治療遺傳性疾病和癌癥。

 

CRISPR Therapeutics作為CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一，是一家基于基因編輯技術(shù)的生物制藥公司。2018年宣布和MaxCyte宣布擴(kuò)大現(xiàn)有關(guān)系，將應(yīng)用后者的流式電穿孔®（Flow Electroporation®）技術(shù)，開(kāi)發(fā)基于CRISPR/Cas9的細(xì)胞療法。此次擴(kuò)大合作建立在2017年已有協(xié)議基礎(chǔ)上，用來(lái)開(kāi)發(fā)血紅蛋白相關(guān)疾病的商業(yè)療法，進(jìn)一步驗(yàn)證了MaxCyte的技術(shù)作為下一代細(xì)胞療法領(lǐng)先推動(dòng)者的價(jià)值和多功能性。

 

Caribou Biosciences作為領(lǐng)先的CRISPR基因編輯公司，Jennifer A. Doudna博士是其聯(lián)合創(chuàng)始人，2020年MaxCyte與其達(dá)成合作協(xié)議，Caribou獲得使用MaxCyte的Flow Electroporation®技術(shù)和ExPERT電轉(zhuǎn)平臺(tái)的授權(quán)，以推進(jìn)其CRISPR基因編輯的同種異體T細(xì)胞療法的開(kāi)發(fā)。通過(guò)提供高轉(zhuǎn)染效率、無(wú)縫可擴(kuò)展性和增強(qiáng)功能，ExPERT平臺(tái)提供了實(shí)現(xiàn)下一代生物和細(xì)胞療法所必需的高端性能，為臨床和商業(yè)應(yīng)用提供轉(zhuǎn)染平臺(tái)。 

 

在為兩位女科學(xué)家祝賀的同時(shí)，實(shí)際上不少人也對(duì)另一位基因編輯巨頭張鋒的“落選”表示遺憾，這位華裔科學(xué)家最早將CRISPR應(yīng)用于哺乳動(dòng)物和人類(lèi)細(xì)胞中，是CRISPR應(yīng)用技術(shù)開(kāi)發(fā)領(lǐng)域第一人和進(jìn)一步挖掘的主要領(lǐng)導(dǎo)者，也是CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一Editas Medicine的創(chuàng)始人之一。2019年10月Editas與MaxCyte達(dá)成合作協(xié)議，將使用MaxCyte的Flow Electroporation®技術(shù)和ExPERT™ 平臺(tái)來(lái)加速細(xì)胞工程藥物研發(fā)，包括EDIT-301，一種實(shí)驗(yàn)性CRISPR藥物，旨在持久治療鐮狀型細(xì)胞貧血病和β地中海貧血。

 

 

無(wú)論如何，CRISPR技術(shù)能夠如此廣泛的應(yīng)用到生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)各個(gè)領(lǐng)域，為人類(lèi)對(duì)抗癌癥和遺傳疾病做出了巨大貢獻(xiàn)，始終離不開(kāi)基因編輯三巨頭為代表的科學(xué)家。Maxcyte流式電轉(zhuǎn)技術(shù)技術(shù)，作為專利性的非病毒細(xì)胞工程平臺(tái)，為基因編輯技術(shù)插上翅膀，提供符合臨床治療和商業(yè)化的電轉(zhuǎn)平臺(tái)，幫助合作伙伴釋放它們產(chǎn)品的所有潛能。為全球生物醫(yī)藥行業(yè)的合作伙伴賦能。Maxcyte已被全球范圍內(nèi)用戶認(rèn)可，全球前十制藥公司都采用Maxcyte技術(shù)平臺(tái)進(jìn)行藥物研發(fā)，除了上面提到的，歐美其它主要基因編輯和細(xì)胞治療公司與Maxcyte合作進(jìn)行新型的基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，如Allogene therapeutics，Precision biosciences和Kite pharma等。此次諾貝爾化學(xué)也是對(duì)CRISPR技術(shù)的巨大認(rèn)可，期待未來(lái)基因編輯技術(shù)在癌癥及遺傳學(xué)疾病等治療中發(fā)揮更大的作用，MaxCyte流式電轉(zhuǎn)也將持續(xù)助力基于基因編輯技術(shù)的藥物研發(fā)。

 

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