核心提示：近日，業(yè)界知名的專注于基因治療CDMO整體解決方案及AAV載體包裝提供商——廣州派真生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱“派真生物”）宣布完成B輪數(shù)千萬元融資。
 
近日，業(yè)界知名的專注于AAV載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱“派真生物”）宣布完成B輪數(shù)千萬元融資，本輪融資由凱輝基金領(lǐng)投，元禾原點(diǎn)跟投，本輪融資是派真生物與在國(guó)內(nèi)外具有深厚積累和生物制藥行業(yè)廣泛布局的投資伙伴的再一次戰(zhàn)略攜手。本輪融資將主要用于推進(jìn)派真生物載體技術(shù)研發(fā)、生產(chǎn)平臺(tái)建設(shè)與企業(yè)管理運(yùn)營(yíng)，進(jìn)一步夯實(shí)其在基因治療AAV細(xì)分行業(yè)的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，為推進(jìn)基因基從概念走向臨床，加速國(guó)內(nèi)外基因治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程的又一次強(qiáng)勁賦能。
 
rAAV載體及其對(duì)基因治療的意義
 
腺相關(guān)病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一種單鏈DNA病毒，目前科學(xué)界共識(shí)是它不會(huì)導(dǎo)致任何人類疾病，超過80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關(guān)病毒（rAAV）是一種經(jīng)過基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。rAAV通過選用適合的血清型rAAV與載體設(shè)計(jì)來實(shí)現(xiàn)不同組織器官的精準(zhǔn)靶向治療，rAAV載體具有優(yōu)越的安全性、長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)治療基因、可靶向絕大多數(shù)組織器官、支持局部和系統(tǒng)性注射等優(yōu)點(diǎn)，成為治療人類數(shù)千種目前仍缺乏有效療法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因療法臨床項(xiàng)目已經(jīng)超過250項(xiàng)并在近年來快速增加。
 
凱輝與元禾原點(diǎn)投資派真生物  賦能基因治療行業(yè)騰飛
 
根據(jù)有關(guān)數(shù)數(shù)據(jù)，截至目前歐盟和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已先后批準(zhǔn)了6款細(xì)胞和基因療法產(chǎn)品，而我國(guó)至今仍無一款安全有效的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品被批準(zhǔn)上市使用。FDA預(yù)計(jì)，到2025年，每年將批準(zhǔn)10-20種細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品。目前在FDA備案的細(xì)胞和基因治療新藥研究申請(qǐng)(IND)總數(shù)已超800個(gè)。反觀我國(guó)，截至目前，在國(guó)家藥品評(píng)審中心（CDE）受理的細(xì)胞和基因治療品種基因治療新藥研究申請(qǐng)總數(shù)只有不到50個(gè)，遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于FDA。
基于上述挑戰(zhàn)與機(jī)遇，派真生物定位于為基因治療提供安全有效的AAV載體包裝及從DNA到IND的整體解決方案，同時(shí)還支持基因治療臨床I期、II期樣品的生產(chǎn)與罐裝，不斷推動(dòng)細(xì)胞和基因治療技術(shù)的臨床應(yīng)用，讓基因治療普惠大眾。近年來，派真生物在技術(shù)研發(fā)方面保持高速發(fā)展，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產(chǎn)及病毒包裝方面擁有多項(xiàng)核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)，與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)際知名公司和美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院、新加坡科技局、清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院等機(jī)構(gòu)建立了長(zhǎng)期的合作關(guān)系，一步步扎實(shí)打造具有全球影響力的基因治療技術(shù)品牌。

 
派真生物李華鵬博士表示：“我們過去幾年始終聚焦于AAV的技術(shù)創(chuàng)新，成功開發(fā)出具有極具競(jìng)爭(zhēng)力的病毒載體工藝及包裝技術(shù)，基于公司持續(xù)不斷的創(chuàng)新和突破，受到了國(guó)內(nèi)外眾多客戶的高度認(rèn)可，公司也逐步形成了以AAV為特色的基因治療CDMO整體解決方案，滿足客戶從DNA到IND申報(bào)以及臨床I期、II期的要求，目前派真擁有數(shù)個(gè)基因治療IND項(xiàng)目在實(shí)施中并同客戶簽訂了戰(zhàn)略合作關(guān)系。2020年底，我們基于“一次性技術(shù)”領(lǐng)先設(shè)計(jì)理念與符合基因治療法規(guī)要求的GMP級(jí)大規(guī)模AAV工藝開發(fā)與生產(chǎn)基地將正式投入使用，能夠幫助派真的合作客戶更快速地推進(jìn)臨床項(xiàng)目。”
 
凱輝基金創(chuàng)始人及董事長(zhǎng)蔡明潑表示：“凱輝基金一直關(guān)注國(guó)內(nèi)外基因療法的前沿進(jìn)展與技術(shù)動(dòng)態(tài)，我們看到派真生物掌握著極具競(jìng)爭(zhēng)力的載體技術(shù)，成功通過了國(guó)際制藥巨頭的考驗(yàn)并實(shí)現(xiàn)了穩(wěn)定供貨，國(guó)內(nèi)客戶對(duì)派真的服務(wù)評(píng)價(jià)也非常高，特別是公司創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)及管理人員非常年輕，公司文化具有極強(qiáng)的凝聚力，我們對(duì)派真未來在基因療法行業(yè)中的積極影響和發(fā)展充滿信心。我們期待派真生物憑借其豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)實(shí)力，幫助基因治療企業(yè)將越來越多項(xiàng)目推向IND申報(bào)和臨床階段，特別是繼今年賽諾菲成為凱輝投資人、雙方發(fā)布共同戰(zhàn)略合作后，凱輝將與賽諾菲和派真生物一道，共同助力基因治療領(lǐng)域的臨床進(jìn)展，協(xié)力打造基因治療領(lǐng)域的新格局。”
 
本輪投資方元禾原點(diǎn)合伙人楊艾瑛表示：“伴隨著底層技術(shù)的突破和臨床應(yīng)用的拓展，基因治療近年來的爆發(fā)性發(fā)展已展現(xiàn)了作為下一代治療藥物的極大的臨床潛力。然而，現(xiàn)階段，基因治療載體的設(shè)計(jì)和臨床生產(chǎn)已成為行業(yè)發(fā)展的瓶頸，周期長(zhǎng)、質(zhì)控嚴(yán)格、產(chǎn)能不足、生產(chǎn)成本高昂，均限制了創(chuàng)新型biotech將基因治療產(chǎn)品迅速推進(jìn)臨床。派真生物在AAV載體的構(gòu)建和生產(chǎn)工藝上具有深厚的積累，已服務(wù)于一批有質(zhì)量的客戶并實(shí)現(xiàn)有效交付。我們欣喜的看到派真在廣州開發(fā)區(qū)的成長(zhǎng)，也期望未來更進(jìn)一步，以高品質(zhì)、低成本的病毒載體，幫助基因治療企業(yè)更好的開發(fā)出惠及普通病患的基因治療藥物。”


 
派真生物專注于GMP級(jí)AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)
 
派真生物（PackGene）是一家憑借“國(guó)際品質(zhì)、極速供應(yīng)、創(chuàng)新服務(wù)”而在聞名基因治療界的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，總部位于廣州經(jīng)濟(jì)開發(fā)區(qū)，美國(guó)分部位于美國(guó)馬塞諸塞州的伍斯特市。公司定位于GMP級(jí)AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)為核心的基因治療CDMO服務(wù)，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務(wù)，致力于從基礎(chǔ)研究、臨床前開發(fā)與臨床試驗(yàn)提供經(jīng)濟(jì)、高效、規(guī)�；�和合規(guī)可控的AAV載體整體解決方案。派真生物現(xiàn)已有600平方米GLP級(jí)別AAV生產(chǎn)平臺(tái)、500平方米GMP中試車間（滿足IND申報(bào)AAV生產(chǎn)要求），同時(shí)4000平方米大規(guī)模GMP基地正在建設(shè)中，年產(chǎn)量將達(dá)到2×10¹⁸VG，預(yù)計(jì)2020年底投入使用。
 
派真生物CDMO服務(wù)品種涵蓋基因療法的多個(gè)路線方向，例如基因編輯、基因激活、RNAi、基因過表達(dá)、非編碼RNA等，以及體內(nèi)或體外治療策略，提供從質(zhì)粒構(gòu)建、細(xì)菌庫、細(xì)胞庫、工藝開發(fā)到大規(guī)模的AAV生產(chǎn)技術(shù)服務(wù)、工藝轉(zhuǎn)移、方法學(xué)轉(zhuǎn)移、IND申報(bào)藥學(xué)研究資料撰寫等技術(shù)服務(wù)，滿足基于AAV的基因治療從IND申報(bào)到臨床試驗(yàn)階段、從罕見病到大眾疾病的開發(fā)等未滿足的需求。

 
派真創(chuàng)新技術(shù)  幫助客戶推進(jìn)項(xiàng)目
 
近年來，派真生物還與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)際知名公司和美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院、新加坡科技局、清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院等機(jī)構(gòu)建立了合作，同國(guó)內(nèi)眾多基因治療公司也開展了合作。公司聯(lián)合創(chuàng)始人之一李華鵬博士，在麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院基因治療中心（全球擁有最多AAV發(fā)明專利的機(jī)構(gòu)）從事AAV載體基因治療研究多年，聯(lián)合創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)在基因治療病毒載體設(shè)計(jì)、臨床前上下游工藝、生物藥、基因治療藥物臨床運(yùn)營(yíng)、項(xiàng)目管理等方面擁有十多年的豐富經(jīng)驗(yàn)，核心成員曾主導(dǎo)多款基因治療藥物臨床前開發(fā)、生產(chǎn)及臨床試驗(yàn)。派真生物在技術(shù)研發(fā)方面走的很快，目前在快速、高純度、高滴度、高感染力的rAAV生產(chǎn)及病毒包裝方面擁有多項(xiàng)核心知識(shí)產(chǎn)權(quán)。截止2020年7月，派真生物累計(jì)提交了近20項(xiàng)專利，其中授權(quán)的發(fā)明專利有6項(xiàng)，授權(quán)的實(shí)用新型專利有10項(xiàng)。
 
派真企業(yè)愿景 - 讓老百姓用得起基因藥
 
派真生物一直以“讓老百姓用得起基因藥”作為公司使命，以基因治療研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化過程中的挑戰(zhàn)——“rAAV血清型開發(fā)、病毒包裝及GMP規(guī)�；�生產(chǎn)”作為業(yè)務(wù)引擎，以穩(wěn)定、高效、經(jīng)濟(jì)的產(chǎn)品與技術(shù)服務(wù)加速全球范圍內(nèi)基因與細(xì)胞治療開發(fā)、臨床研究與商業(yè)化進(jìn)程，打造具有全球影響力的基因治療明星技術(shù)品牌！


 
關(guān)于凱輝基金

 
凱輝基金（CATHAYCAPITAL）作為國(guó)際領(lǐng)先的專注跨境投資的投資基金，凱輝基金“由企業(yè)家創(chuàng)立，為企業(yè)家服務(wù)”，自2006年成立以來，一直以“幫得到”精神為出發(fā)點(diǎn)，為中國(guó)、歐洲、北美、非洲和東南亞的創(chuàng)新及中小型企業(yè)的成長(zhǎng)與國(guó)際化提供支持，致力于成為最具產(chǎn)業(yè)資源和行業(yè)洞察的財(cái)務(wù)投資人。
 
截至2019年底，基金資產(chǎn)管理規(guī)模達(dá)35億歐元，共管理十四支基金，分為中小企業(yè)基金及并購基金（PE）和創(chuàng)新基金（VC）三大系列。目前已在全球投資近150家企業(yè)，主要關(guān)注包括消費(fèi)、TMT、醫(yī)療健康、汽車出行、能源、金融科技、高端制造等領(lǐng)域中極具創(chuàng)新性與發(fā)展前景的企業(yè)，已挖掘和投資了索菲亞、志邦家居、美年大健康、Moncler、博天環(huán)境、愛回收等數(shù)十個(gè)優(yōu)質(zhì)企業(yè)，以及Momenta、拼多多、Drivy、Glovo、Chime等明星獨(dú)角獸項(xiàng)目，陪伴他們成長(zhǎng)為各行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)。
 
 
關(guān)于元禾原點(diǎn)

 
元禾原點(diǎn)是蘇州元禾控股股份有限公司成員企業(yè)，是市場(chǎng)化運(yùn)作的專業(yè)化早期股權(quán)投資平臺(tái)，重點(diǎn)關(guān)注TMT和Healthcare兩大領(lǐng)域內(nèi)初創(chuàng)期和成長(zhǎng)期創(chuàng)業(yè)企業(yè)的投資機(jī)會(huì)，旗下六支基金總規(guī)模約34億元人民幣，既有VC基金，也有針對(duì)北上廣深蘇杭六大區(qū)域的天使基金。元禾原點(diǎn)在TMT和Healthcare領(lǐng)域有專業(yè)的投資團(tuán)隊(duì)、豐富的投資經(jīng)驗(yàn)和資源積累。
截至2019年底，元禾原點(diǎn)已投資管理了100多家創(chuàng)新企業(yè)，包括天準(zhǔn)科技（688003）、江蘇北人機(jī)器人（688218）、中科寒武紀(jì)（688256）、云從科技、momenta、文遠(yuǎn)知行、新石器、準(zhǔn)時(shí)達(dá)、優(yōu)樂賽、必要、大希地、數(shù)瀾科技、樂韻瑞、泰笛生活、托普旺、菠蘿包輕小說、亞盛醫(yī)藥（06855）、基石藥業(yè)（02616）、岸邁生物、啟德醫(yī)藥、藥明巨諾、百奧賽圖、奧咨達(dá)、阿格斯醫(yī)療、可幫基因、瑞派醫(yī)療、鼎科醫(yī)療、匯禾醫(yī)療等。