近年來，靶向藥、PD-1單抗藥等“救命藥”在中國密集上市，為更多的腫瘤患者帶來了希望。

新藥的研發(fā)、疾病的攻克離不開動物的幫助，其中功勞最大的當(dāng)屬實驗鼠。在廣州開發(fā)區(qū)，就有這么一家專門跟老鼠“打交道”的公司——賽業(yè)生物科技，它研發(fā)了具備自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因打靶技術(shù)，極大降低了老鼠基因敲除的成本。近年來全球很多面世的“救命藥”背后，都有這家廣州企業(yè)的一份功勞。

在基因打靶技術(shù)上做到全球第一

走進(jìn)賽業(yè)生物位于廣州開發(fā)區(qū)的實驗室，記者看到，上千只身價不菲的小白鼠被飼養(yǎng)在一個個密封的無菌籠子里，賽業(yè)生物董事長韓藍(lán)青興致勃勃地向記者介紹，這里有為糖尿病研究而工作的“糖尿鼠“，有敲除了免疫系統(tǒng)的“裸鼠”，有用于新藥研發(fā)的“患癌鼠”……賽業(yè)生物根據(jù)不同的科研機構(gòu)、醫(yī)療機構(gòu)和藥企的要求，對老鼠進(jìn)行基因改造。

“我們做得最多的是把一條老鼠的基因用人的基因替換掉，制作出人源性老鼠�！蓖ㄟ^這種方式，小鼠得以表達(dá)出人的蛋白或者抗體，因此可以用于研究靶向藥物，開發(fā)出針對基因靶點的治療手段。

韓藍(lán)青告訴記者，賽業(yè)生物在ES打靶構(gòu)建基因敲除小鼠領(lǐng)域已經(jīng)建立了行業(yè)的“金標(biāo)準(zhǔn)”。

據(jù)介紹，對小鼠的基因改造，通常有兩種技術(shù)，一種是ES打靶技術(shù)，另一種是CRISPR技術(shù)，其中，CRISPR的優(yōu)點是高效快捷，但卻存在不可控的脫靶風(fēng)險。而ES打靶技術(shù)的優(yōu)點是精準(zhǔn)無脫靶，可以進(jìn)行復(fù)雜的基因改造，但缺點確實低效、耗時、費力、成本高昂。

為此，賽業(yè)生物在ES打靶技術(shù)的基礎(chǔ)上，研發(fā)出了升級版的TurboKnockout技術(shù)，該技術(shù)不僅具有傳統(tǒng)ES打靶效果穩(wěn)定等優(yōu)點，更使傳統(tǒng)ES打靶技術(shù)減少兩代繁育時間，制作周期從一年縮短至6個月�！霸贓S打靶領(lǐng)域，我們做到了全球第一�！�

強勢互補推進(jìn)大灣區(qū)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展

“小鼠的基因改造是一個細(xì)分行業(yè)，行業(yè)自身的容量僅僅幾億美元，但它的輻射范圍非常廣，直接影響到下游的藥物研發(fā)、科研項目幾千億美元的產(chǎn)值。”韓藍(lán)青表示。目前，賽業(yè)生物已成為國內(nèi)最大的科研用基因工程動物服務(wù)商，模式動物種群規(guī)模超過10萬只，每年可完成超過3000個實驗鼠定制項目。

“引入流水線的工程方法后，我們的平臺可以同時運作上千個不同的老鼠基因改造項目，”韓藍(lán)青說，“成本至少降低了70%-80%。” 據(jù)悉，以往做一個小鼠基因敲除要20多萬元，現(xiàn)在，同樣的技術(shù)只要七八萬元、甚至五六萬元。

實際上，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是粵港澳大灣區(qū)備受關(guān)注的明星產(chǎn)業(yè)。其中，深圳市是首批國家生物產(chǎn)業(yè)基地；廣州醫(yī)藥企業(yè)龍頭云集，將力爭到2019年年底生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值超1300億元；香港研發(fā)能力強，很多尖端科研技術(shù)亟待成果轉(zhuǎn)換。

“我們和香港大學(xué)、香港中文大學(xué)、澳門大學(xué)等多家機構(gòu)均保持良好的合作關(guān)系，為他們的多個課題組制備實驗鼠�！表n藍(lán)青表示，自2006年成立以來，賽業(yè)生物一直與港澳地區(qū)有著密切合作。而粵港澳大灣區(qū)的建設(shè)也為企業(yè)帶來了新機會，賽業(yè)將扎根廣州，在與深圳、東莞、香港及澳門等地區(qū)的研究機構(gòu)繼續(xù)加深加強合作，“尤其是把香港及澳門的科技與內(nèi)地的市場和資金結(jié)合起來，通過強勢互補推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化。”

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