2019年6月15日，中國生物制藥創(chuàng)新與前沿技術(shù)峰會（BIFT）于上海完美落幕。本屆大會的主題是“借助前沿技術(shù)推動生物醫(yī)藥創(chuàng)新, 探索高效低成本開發(fā)策略”。大會匯聚了超過40位來自國內(nèi)外生物醫(yī)藥行業(yè)的知名專家學(xué)者, 領(lǐng)軍企業(yè)代表, 企業(yè)高管，超過500位來自中國藥企行業(yè)精英，面對面進(jìn)行前沿生物技術(shù)交流，共同挖掘中國生物藥產(chǎn)業(yè)化與創(chuàng)新發(fā)展的新機遇。

冷泉港生物和美國Maxcyte公司作為本次基因與細(xì)胞治療研發(fā)前沿技術(shù)論壇合作方，對本環(huán)節(jié)給予了大力支持，特邀請美國Maxcyte主任級科學(xué)家Dr. Weili Wang擔(dān)任主持。

 

Dr.Weili Wang主持開幕

 

藥明巨諾 Dr.Harry Lam

上海藥明巨諾公司執(zhí)行副總裁Dr.Harry Lam進(jìn)行了題為“Cell Therapy Manufacturing  Commercializaiton”的報告。重點闡述了目前自體細(xì)胞治療生產(chǎn)過程中獨特調(diào)整，從IND到商業(yè)化過程中，采用研發(fā)源于設(shè)計的理念及如何進(jìn)行生產(chǎn)過程中質(zhì)量控制。藥明巨諾作為中國與美國細(xì)胞治療領(lǐng)域合作先行者，致力于把美國Juno生產(chǎn)工藝和經(jīng)驗引入到中國，在中國申報了IND，并獲得了臨床許可。就細(xì)胞治療工藝和放大生產(chǎn)有獨特的經(jīng)驗，與會人員也更多了解了中國引入國外產(chǎn)品線時，如何構(gòu)建自我生產(chǎn)能力的親歷者的思考要點。

 

Maxcyte應(yīng)用科學(xué)家Dr. Peter Gee
 

Maxcyte公司亞太區(qū)域應(yīng)用科學(xué)家Dr. Peter Gee匯報了Maxcyte目前在細(xì)胞治療領(lǐng)域重要的應(yīng)用案例，題目是“Advancing Cellular Therapies with a cGMP-Compliant Non-viral Cell Engineering Platform”. Peter在加入Maxcyte前，在日本京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所完成了博士和博士后學(xué)習(xí)，是iPSC多能干細(xì)胞領(lǐng)域的專家，具有多年的iPSC基因編輯研究經(jīng)歷。Peter首先分享了京都大學(xué)CIRA利用Maxcyte進(jìn)行相關(guān)的項目數(shù)據(jù)，作為Maxcyte在日本重要的使用單位，CIRA超過10個研究團隊利用Maxcyte進(jìn)行各種研究項目。分享了Maxcyte與其他電轉(zhuǎn)技術(shù)相比，更高效的完成iPSC細(xì)胞基因敲除和敲入，特別是對于基因敲入的研究，相關(guān)成果將發(fā)表在高影響雜志上。同時分享了日本Kyoto Prefectural University of Medicine一個科學(xué)團隊最新的利用PiggyBac transposon進(jìn)行T細(xì)胞轉(zhuǎn)染的成功，相關(guān)成果剛剛在美國American Society for Gene& Cell Therapy 22^nd Annual Meeting上發(fā)布，是采用Maxcyte電轉(zhuǎn)實現(xiàn)了轉(zhuǎn)座子系統(tǒng)高效的CAR構(gòu)建，達(dá)到了臨床轉(zhuǎn)化技術(shù)水平，正在推進(jìn)臨床轉(zhuǎn)化。Maxcyte在日本頂級的科研單位實現(xiàn)了基因編輯和細(xì)胞治療多項創(chuàng)新研究成果，再次證明了采用非病毒方式進(jìn)行GMP生產(chǎn)細(xì)胞治療產(chǎn)品巨大潛力。

 

科濟生物CEO李宗海

本次研討會特邀科濟生物CEO&CSO 李宗海博士進(jìn)行了“CAR T細(xì)胞治療實體瘤的關(guān)鍵問題和對策”的報告，作為國內(nèi)實體瘤領(lǐng)域細(xì)胞治療的領(lǐng)獎企業(yè)，科濟生物有多個臨床階段和臨床前的細(xì)胞治療項目，有血液腫瘤到實體瘤項目全覆蓋。李博士結(jié)合自己多年研究和產(chǎn)品開發(fā)經(jīng)驗，分享了目前細(xì)胞治療實體瘤領(lǐng)域兩個重要挑戰(zhàn)，腫瘤特異性靶點選擇和腫瘤微環(huán)境對實體瘤CAR-T影響，以Claudin 18.2靶點選擇和開發(fā)為例，給出了科濟生物的解決方案。

 

Maxcyte全球商務(wù)運營執(zhí)行副總裁Mr.Brad Calvin
 

本次會議特邀Maxcyte公司全球商務(wù)運營執(zhí)行副總裁Mr. Brad Calvin， Mr.Calvin以“ExPERT, the next generation of the industry’s leading, clinically validated electroporation technology for complex and scalable cellular engineering”為題，重點介紹了Maxcyte新一代工業(yè)主導(dǎo)臨床級別流式電轉(zhuǎn)染系統(tǒng)，及目前細(xì)胞治療領(lǐng)域電轉(zhuǎn)應(yīng)用概括。針對目前細(xì)胞治療領(lǐng)域研發(fā)和生產(chǎn)過程中調(diào)整，Maxcyte發(fā)表了新一代電轉(zhuǎn)平臺和解決方案，作為臨床級電轉(zhuǎn)領(lǐng)導(dǎo)者，Maxcyte方案被全球70多個主要細(xì)胞治療企業(yè)，其中要推進(jìn)臨床階段開發(fā)超過35個，包括了CRISPR THERAPEUTICS, Kite Pharma，Precision Biosciences和Editas Medicine等行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)。

 

華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院劉明耀教授
 

華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院劉明耀教授分享了“G-蛋白偶聯(lián)受體與基因編輯:從腫瘤免疫微環(huán)境到通用型 UCART 細(xì)胞治療”報告，重點介紹了目前華東師范大學(xué)和邦耀生物在基因編輯，通用CAR-T和造血干細(xì)胞HSC基因編輯方面的基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化研究的情況。作為國內(nèi)產(chǎn)學(xué)研轉(zhuǎn)化的領(lǐng)獎企業(yè)，邦耀生物在多個方向的研究處于國內(nèi)領(lǐng)先水平。

 

克�；�因CTO，林彥妮博士
 

蘇州克睿基因作為中國領(lǐng)先的基因治療和細(xì)胞治療公司，布局多個領(lǐng)域，作為聯(lián)合創(chuàng)始人和首席技術(shù)官，林彥妮博士有多年的基因編輯研究經(jīng)驗。本次分享了T細(xì)胞基因編輯在過繼性細(xì)胞療法中的應(yīng)用。重點報告了T細(xì)胞基因編輯策略和脫靶效應(yīng)分析，及克�；�因利用基因編輯進(jìn)行通用性CAR-T制備。在采用CRISPR/CAS9系統(tǒng)進(jìn)行T細(xì)胞編輯過程中，可能對基因組帶來小段DNA突變，脫靶和大片段變動等影響，圍繞這些方面克睿基因進(jìn)行系統(tǒng)研究分析，分享了通用型CAR-T制備過程、安全性和有效性數(shù)據(jù)。指出了未來的挑戰(zhàn)，特別是大規(guī)模制造過程中工藝挑戰(zhàn)。

      
所有報告人進(jìn)行小組討論，重點討論GMP環(huán)境下，CRISPR/CAS9技術(shù)與細(xì)胞治療集合發(fā)展趨勢和案例，及通用型CAR-T面臨的安全調(diào)整。各位專家圍繞相關(guān)問題，進(jìn)行熱烈的討論和思想碰撞，討論基因/細(xì)胞治療GMP考量及體系標(biāo)準(zhǔn)建立，中國和美國針對細(xì)胞療法的監(jiān)管做法，未來可能的挑戰(zhàn)，如何應(yīng)對這些問題發(fā)表的獨特的見解。在具體生產(chǎn)工藝選擇方面，急切需要向美國Maxcyte這種能夠提供封閉式大容量細(xì)胞制備系統(tǒng)的解決方案提供商，加快項目的研發(fā)和商業(yè)化。

相信通過此次會議的舉辦，能夠促進(jìn)產(chǎn)學(xué)研合作，激發(fā)創(chuàng)新，為中國細(xì)胞治療企業(yè)在研發(fā)、工藝、生產(chǎn)方面提供新思路，對當(dāng)前面臨的挑戰(zhàn)帶來高效的解決方案。