2月13日，在瑞典斯科訥大學(xué)醫(yī)院（Skåne University Hospital），一名帕金森病患者進(jìn)行了干細(xì)胞來源的神經(jīng)細(xì)胞移植。該產(chǎn)品由隆德大學(xué)研發(fā)，目前正在患者身上進(jìn)行首次測試。移植產(chǎn)品由胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生，其功能是替代帕金森病患者大腦中缺失的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。這名患者是八名帕金森病患者中第一個接受移植的患者。（點擊查看原文）
 
✦ 帕金森病及其治療

帕金森病是世界上第二常見的神經(jīng)退行性疾病，全球約有800萬患者，核心病理是大腦深處多巴胺神經(jīng)細(xì)胞丟失，典型運動癥狀是運動遲緩、震顫和僵硬，后期還有步態(tài)困難。帕金森病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是用藥物來替代失去的多巴胺，但隨著時間的推移，這些藥物往往會藥效減退，并產(chǎn)生副作用。到目前為止，還沒有任何治療方法可以修復(fù)大腦中受損的結(jié)構(gòu)，或者可以替代丟失的神經(jīng)細(xì)胞。因此，旨在專門恢復(fù)大腦運動系統(tǒng)失去的多巴胺能神經(jīng)而輸入靶向再生細(xì)胞的療法將代表著治療帕金森病的重大進(jìn)展。
 
✦ STEM-PD臨床試驗

STEM-PD是用于治療帕金森病的在研干細(xì)胞療法，是由人類胚胎干細(xì)胞（hESCs）衍生的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，旨在替代帕金森病中丟失的細(xì)胞，從而恢復(fù)紋狀體的多巴胺能神經(jīng)支配。該療法2022年10月已獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)，用于I/IIa期臨床試驗。這是歐洲首個此類試驗，試驗中使用的細(xì)胞是在倫敦皇家自由醫(yī)院GMP廠房生產(chǎn)，并在實驗室進(jìn)行了嚴(yán)格的臨床前測試，以符合瑞典醫(yī)療產(chǎn)品局的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。移植后，這些細(xì)胞有望在大腦中發(fā)育成新的、健康的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。
   
✦ 基于Biolaminin 111的GMP級多巴胺能神經(jīng)元生產(chǎn)流程

Malin Parmar教授團(tuán)隊，用多年時間摸索從人類胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)多巴胺能神經(jīng)元的GMP生產(chǎn)流程，最終建立了無動物源的、基于層粘連蛋白（Biolaminin）的高產(chǎn)量、高質(zhì)量的分化方案。Parmar團(tuán)隊使用了正常存在于大腦中多巴胺能細(xì)胞附近的層粘連蛋白Biolaminin 111，多巴胺能前體細(xì)胞的產(chǎn)量較傳統(tǒng)的擬胚體（EB）分化方案產(chǎn)量增加43倍以上。
 

圖2 hESCs在GMP兼容的Biolaminin 111基質(zhì)上的分化產(chǎn)生高產(chǎn)量的多巴胺能前體細(xì)胞

Malin Parmar教授表示：“事實證明，多巴胺能前體細(xì)胞喜歡在LN111上生長，在將其引入我們的方案后，我們現(xiàn)在可以使用高產(chǎn)量、高質(zhì)量的GMP分化方案。”
 

生物層粘連蛋白Biolaminin在多巴胺能分化中的優(yōu)勢
• 多巴胺能細(xì)胞最終產(chǎn)量增加43倍以上
• 在16天內(nèi)，可以從一個6孔板中獲得25億個細(xì)胞（超過500名患者）
• 高純度多巴胺能細(xì)胞-分化后無需純化
• 符合臨床要求

✦ 治療帕金森病患者的細(xì)胞療法道路上的重要里程碑

瑞典和英國共有8名患者將在斯科訥大學(xué)醫(yī)院接受移植手術(shù)，試驗中的患者在至少十年前被診斷為帕金森病，目前處于中度疾病階段。研究人員將密切關(guān)注這些患者，并在未來幾年對細(xì)胞存活率和潛在影響進(jìn)行評估。

“這是邁向可用于治療帕金森病患者的細(xì)胞療法道路上的重要里程碑。移植已按計劃完成，細(xì)胞植入物的正確位置已通過核磁共振成像確認(rèn)。” STEM-PD臨床試驗的主要研究者、瑞典斯科訥大學(xué)醫(yī)院的神經(jīng)內(nèi)科顧問和隆德大學(xué)的兼職教授Gesine Paul Visse表示。“STEM-PD產(chǎn)品的任何潛在影響可能需要幾年時間來驗證�；颊咭殉鲈�，后續(xù)將根據(jù)研究方案進(jìn)行評估。”
 

✦ 細(xì)胞治療級CT521，助力賽道領(lǐng)跑

全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展進(jìn)入快車道，瑞典BioLamina公司細(xì)胞治療級CT521，全球領(lǐng)先細(xì)胞治療公司的首選合作伙伴，助力您賽道領(lǐng)跑，推動細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，推進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的健康快速發(fā)展。
 

參考資料：

1. Swedish Medical Products Agency grants approval for clinical study of new stem cell based Parkinson’s Disease treatment.
2. First patient receives milestone stem cell-based transplant for Parkinson’s Disease.
3. Kirkeby A, Nolbrant S, Parmar M, et al. Predictive Markers Guide Differentiation to Improve Graft Outcome in Clinical Translation of hESC-Based Therapy for Parkinson's Disease. Cell Stem Cell. 2017 Jan 5; 20(1): 135-148. 
4. Nolbrant S, Heuer A, Parmar M, et al. Generation of high-purity human ventral midbrain dopaminergic progenitors for in vitro maturation and intracerebral transplantation. Nat Protoc. 2017 Sep; 12(9): 1962-1979. 

聯(lián)系我們：189 1849 5545（微信）
電話：021-58785545
http://www.xpbiomed.com/