雖說尚處于發(fā)展初期，但諸如細胞和基因療法等個性化醫(yī)療近年來已取得顯著的進步，歸功于其定制特性，此等療法得以十分成功地應對有史以來堪稱復雜而嚴峻的診斷。

 

事實上，全球細胞和基因療法市場預計將從2020年的43.9億美元增長到2025年154.8億美元。遺憾的是，此類治療在推廣給更多患者時受到了限制，這一點阻礙了相關(guān)的主流研究。因為在大規(guī)模生產(chǎn)時，控制和監(jiān)管相關(guān)產(chǎn)品的質(zhì)量已變得愈發(fā)具有挑戰(zhàn)性。

 

美國食品和藥物管理局（FDA）正在對研發(fā)機構(gòu)推行更加嚴格的標準，以保持細胞和基因療法研發(fā)的一致性，此類項目需要密集的勞動和昂貴的生產(chǎn)過程。其背后的原因十分合理——細胞和基因療法必定涉及縝密且精確的過程，其療效需要得以證明。

 

因此，研發(fā)機構(gòu)正在利用技術(shù)來擴大生產(chǎn)，緩解運營中出現(xiàn)的瓶頸問題。多個實驗室最近公布了一個新的機器人制造平臺，該平臺使得細胞和基因療法研發(fā)中的許多過程實現(xiàn)了自動化，不再像從前那樣需要技術(shù)精湛的科技人員。

 

研發(fā)機構(gòu)還利用超低溫（ULT）和低溫冰箱等互聯(lián)基礎設施實現(xiàn)其目標、謹遵規(guī)定，這些存儲單元可以提供從溫度變化到產(chǎn)品狀況的實時數(shù)據(jù)。

 

Stirling Ultrocold公司的SU780XLE 超低溫冰箱是一款搭載Stirling引擎的商用機型。隨著超低溫應用和藥物需求的不斷變化，Stirling 機型是最經(jīng)濟的選擇方案，因為它靈活通用，可滿足多種超冷溫度設定值，不會影響關(guān)鍵性能參數(shù)（例如溫度均一性、恢復時間和能耗等）。

隨著行業(yè)的發(fā)展，人們得以從自動化中獲取寶貴的工具，幫助制造方滿足監(jiān)管要求并有效地擴大規(guī)模。

 

面臨的障礙

細胞和基因藥物的研發(fā)通常需要人工參與到從提取到運輸?shù)拿恳粋�步驟中去，但這種方法極易造成低效或出現(xiàn)錯誤，使得此類療法難以規(guī)�；�。創(chuàng)建和運輸個性化治療方法需要仔細地從患者身上提取生物樣品，然后將其轉(zhuǎn)移到實驗室進行研發(fā)，最后以原始樣品副產(chǎn)品的形式運回患者體內(nèi)。

 

為使這一過程產(chǎn)生預期效果，至關(guān)重要的一點是讓生物樣品在超低溫或低溫條件下儲存，同時全程持續(xù)進行監(jiān)測和控制。從成本和健康的角度來看，該過程中出現(xiàn)任何斷點都可能嚴重影響患者。不僅如此，當所有療法都變得個性化，并且每一種都有各自的要求時，上述問題會變得更加復雜。

 

Stirling Ultrocold公司的ULT25NEU 冰箱體積小，重量輕，是市面上為數(shù)不多的真正便攜式超低溫儲存冰箱。冰箱采用先進的 Stirling 制冷機技術(shù)，非常適合疫苗、生物樣品和先進治療配方的現(xiàn)場儲存、保護和冷鏈運輸。

此款多功能超低溫冰箱，其溫度設定范圍為-20～-86°C，環(huán)境耐熱性為+40°C，現(xiàn)已成為多種臨床應用的適配解決方案。

為供應鏈、研究實驗室和長期儲存設備安排合適的樣品保存基礎設施時，人們將面對阻礙更多患者使用此類療法的頭號瓶頸。隨著mRNA新冠疫苗的引入，超低溫鏈儲存成為疫苗供應鏈中必不可少的一部分，已經(jīng)有大量功能匹配的基礎設施迅速投入使用。然而，由于細胞和基因療法是為患者個人定制并運輸?shù)�，研發(fā)機構(gòu)必須不斷跟蹤和監(jiān)測樣品以確保其療效。
 

管理機構(gòu)目前正在制定標準，以確保此類療法研發(fā)的一致性，并保證相關(guān)存儲和處理過程完全符合計劃。這將確保產(chǎn)品在整個過程中儲存得當，能夠交付給患者安全使用。將盡可能多的環(huán)節(jié)標準化可以精簡流程，減少錯誤，并為研發(fā)機構(gòu)大大節(jié)省時間。為了實現(xiàn)這一目標，研發(fā)方必須利用靈活可靠的基礎設施，同時維護好能夠在過程中跟蹤捕捉每一個數(shù)據(jù)點的系統(tǒng)。

 

互聯(lián)與自動化技術(shù)的益處

隨著監(jiān)管要求的不斷提高，在生物制藥領域，監(jiān)測技術(shù)已逐漸從可選資源轉(zhuǎn)變?yōu)殛P(guān)鍵資本。監(jiān)管機構(gòu)要求研發(fā)機構(gòu)負起責任，依照臨床試驗的全程要求和FDA許可妥善保存樣品。此類樣品價格高昂且性質(zhì)脆弱，這決定了研發(fā)方必須嚴格遵守相關(guān)規(guī)定。所幸，像集成數(shù)據(jù)管理這樣的互聯(lián)技術(shù)可以一目了然地為研究團隊全面呈現(xiàn)所有重要環(huán)節(jié)。

 

在整個下游生產(chǎn)、臨床試驗、冷鏈運輸和用藥的過程中，這一點對于監(jiān)測、跟蹤和維護細胞和基因療法的療效已變得至關(guān)重要。因此，在實現(xiàn)創(chuàng)新療法并運用于患者時，各方面對數(shù)字和基于云的數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)的需求都在增加。上述系統(tǒng)促進了此類療法的研發(fā)工作，并確保相關(guān)產(chǎn)品的溫度和環(huán)境在供應鏈到達患者手中時得以持續(xù)跟蹤和監(jiān)測。

 

細胞和基因療法的研發(fā)自動化不僅精簡了原本需要人工定時介入和維護的重復過程，還大大減少了人為出錯的幾率，同時通過數(shù)字跟蹤和監(jiān)測提高了安全性和療效。將機器人技術(shù)與數(shù)據(jù)管理平臺相結(jié)合，研發(fā)機構(gòu)可以獲得自動數(shù)據(jù)采集和產(chǎn)品追溯功能，同時確保數(shù)據(jù)的可追溯性，以便監(jiān)管機構(gòu)做出批準治療方法的關(guān)鍵決定。

 

細胞和基因療法研發(fā)的自動化帶來了無數(shù)益處，但遺憾的是，機器仍會出現(xiàn)數(shù)據(jù)完整性錯誤。涉及創(chuàng)建和產(chǎn)生有效的治療方法時，機器根本無法達到科技人員的專業(yè)水平。而且，個性化特質(zhì)要求每一套個人治療方法使用多臺機器以及極為具體的編程任務，實施和維護成本極高。

 

不過，人們可以利用此類機器和互聯(lián)技術(shù)大規(guī)模地提升精準醫(yī)療水平。例如，與超低溫冰箱相連接的樣品管理系統(tǒng)可以為研究人員提供產(chǎn)品的行蹤路線圖，以便在打開冰箱門之前確定樣品的位置，以及將樣品放回何處。這種向?qū)�性的訪問和檢索系統(tǒng)可以防止樣品質(zhì)量下降，減少人為出錯的幾率，簡化最終產(chǎn)品的研發(fā)和交付。與此同時，所有數(shù)據(jù)都會被采集和存儲，以供實時查驗。

 

談及為大眾提供治療方法、減少勞動強度及成本，以及最大限度地避免錯誤，精準醫(yī)療仍然任重道遠。盡管如此，在利用細胞和基因療法有效治療危及生命的罕見疾病時，行業(yè)已取得巨大的進步。通過現(xiàn)代技術(shù)與超低溫和低溫儲存等基礎設施相結(jié)合，研發(fā)機構(gòu)可以自信地、有效地治愈那些曾被視為不治之癥的疾病。