2017年11月9-10日，第五屆廣州核酸國際論壇（CNAF）在廣州市科學(xué)城隆重舉行。

 

大會掠影

本屆論壇嘉賓云集，人頭攢動

 

本屆大會邀請了包括2015年諾貝爾化學(xué)獎得主Tomas LINDAHL博士，2006年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者Craig C. MELLO博士以及1993年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎得主Sir Richard J. ROBERTS博士在內(nèi)的二十位全球核酸領(lǐng)域頂級專家與學(xué)者，圍繞“非編碼RNA國際研究前沿”、“核酸藥物臨床試驗” 、“核酸診斷與標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)”和“核酸治療與藥物開發(fā)”四大議題做重要報告。事不宜遲，小編立即為大家送上大會干貨！

 

英國弗朗西斯·克里克研究所名譽教授

Title: DNA不穩(wěn)定性與修復(fù)

 

2015年諾貝爾化學(xué)獎得主,英國弗朗西斯·克里克研究所名譽教授Tomas LINDAHL作為大會第一個報告嘉賓，就DNA三維結(jié)構(gòu)中的陽離子和水分子與DNA損傷和誘變的聯(lián)系展開了討論，并描述了用于DNA內(nèi)源性病變的DNA修復(fù)酶。他在演講中以核TREX-1 DNA特異性核酸外切酶為例，闡明了通過研究作用于DNA的核酸酶，有助于人們深入了解基因組穩(wěn)定性，誘變和人類疾病。

 

哥本哈根大學(xué)教授

丹麥諾和諾德基金會蛋白質(zhì)研究中心研究室主任

Title: 基因組編輯的結(jié)構(gòu)生物學(xué)：RNA引導(dǎo)的內(nèi)切酶如何切割基因組的特殊區(qū)域？

 

緊接著，來自哥本哈根大學(xué)的Guillermo MONTOYA教授針對近年來炙手可熱的基因編輯研究做了精彩的報告。他著重描述了Cpf1這個在2類CRISPR-Cas系統(tǒng)中功能強大的由單鏈RNA引導(dǎo)的內(nèi)切酶。Guillermo MONTOYA教授在大會報告中以可視化的形式揭示了通過Cpf1進行RNA引導(dǎo)的DNA切割的工作模型，為基因組改造系統(tǒng)工程開辟了新的途徑。

 

中國科學(xué)院基因組學(xué)杰出教授

中國科學(xué)院北京基因組研究所研究員

Title: RNA修飾：調(diào)控與機制

 

第三位演講嘉賓，中國科學(xué)院北京基因組研究所研究員Yungui YANG教授，為大家?guī)�來的是關(guān)于RNA修飾的研究報告，他通過闡述m6A修飾甲基轉(zhuǎn)移酶復(fù)合物METTL3/METTL14/WTAP和m5C修飾甲基轉(zhuǎn)移酶NSUN2，以及m6A去甲基化酶ALKBH5和FTO來表明RNA甲基化修飾在調(diào)控RNA加工代謝中的重要作用及其功能機理。

 

英國鄧迪大學(xué)教授

Title: RNA中N6mA表觀遺傳調(diào)控的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，以及胍核糖開關(guān)的遺傳調(diào)控

 

英國鄧迪大學(xué)的David M. J. LILLEY教授以“RNA中N6mA表觀遺傳調(diào)控的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，以及胍核糖開關(guān)的遺傳調(diào)控”為題，做了關(guān)于表觀遺傳方面的報告。他通過揭示N6mA表觀遺傳調(diào)控的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)，指出腺嘌呤的N6-甲基化可能是細(xì)胞內(nèi)普遍的調(diào)節(jié)機制的基礎(chǔ)；并介紹了其研究團隊鑒定出的三個胍核糖開關(guān)的晶體結(jié)構(gòu)及其遺傳調(diào)控作用。

 

美國新英格蘭生物實驗室首席科學(xué)家

Title: 細(xì)菌甲基化組

 

本次大會的第二位諾獎獲得者，美國新英格蘭生物實驗室首席科學(xué)家Sir Richard J. ROBERTS的報告繼續(xù)聚焦表觀遺傳領(lǐng)域。他表示隨著SMRT測序的出現(xiàn)，現(xiàn)在無論是質(zhì)粒中單獨的甲基轉(zhuǎn)移酶（MTases）還是整個細(xì)菌基因組中的甲基轉(zhuǎn)移酶，人們能輕而易舉地檢測其識別序列，使得研究者能發(fā)現(xiàn)許多意想不到的新MTases。

 

美國斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授
Title: tRNA衍生的小RNAs在翻譯調(diào)控中的作用及其在癌癥治療中的潛在靶標(biāo)

 

接下來，美國斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授Mark A. KAY聚焦小RNA與癌癥治療的聯(lián)系。他在大會報告中闡述了tRNA衍生的小RNA（tsRNA）來源于細(xì)胞中許多不同的前體和成熟tRNA，這些tsRNA在哺乳動物的基因調(diào)控中起著不同的作用。Mark A. KAY教授還以一種特異性3’ tsRNA為例，討論了其在翻譯調(diào)控中的具體作用。

 

德國賽諾菲高級總監(jiān)

Title: MicroRNA療法：靶向人類疾病的基因組“暗物質(zhì)”

 

德國賽諾菲高級總監(jiān)Ekkehard LEBERER博士圍繞人類基因組中的“暗物質(zhì)”展開了報告。他表示大部分非編碼基因組轉(zhuǎn)錄成可能在健康和疾病細(xì)胞調(diào)控中發(fā)揮重要作用的非編碼RNA; 這些非編碼RNA可能是未來藥物的新靶標(biāo)，并以microRNA-21為例，闡述了其與纖維化疾病和癌癥的關(guān)聯(lián)，并介紹了通過用反義寡核苷酸（抗miR-21）靶向microRNA-21來治療纖維化疾病的microRNA療法。

 

德國Silence Therapeutics首席運營官

Title: 從小分子和多肽療法到寡核苷酸及其偶合物

 

同樣來自核酸藥物產(chǎn)業(yè)界，德國Silence Therapeutics首席運營官Torsten HOFFMANN博士為大家介紹了他20年來，在制藥工業(yè)和生物技術(shù)方面的個人研發(fā)經(jīng)驗，研究對象從小分子和多肽治療到寡核酸及其共軛物。Torsten HOFFMANN博士著重討論了寡核酸藥物的治療模式。

 

美國Sirnaomics公司創(chuàng)始人、總裁、CEO

Title: PNP遞送系統(tǒng)的RNAi療法在中美兩國臨床需求中的進展

 

大會第一天的最后一位演講嘉賓是美國Sirnaomics公司創(chuàng)始人Patrick Y. LU博士。他的研發(fā)團隊開發(fā)了能同時靶向TGFβ1和Cox-2的新型抗纖維化siRNA治療劑，目前已經(jīng)通過了美國FDA和中國CFDA的IND審批，并在美國開始了臨床2a階段。Patrick Y. LU博士還在報告中展現(xiàn)了其公司肽納米顆粒（PNP）技術(shù)平臺在實現(xiàn)siRNA遞送中的獨特優(yōu)勢，以及介紹他們即將在中美兩國推進的多種臨床研究策略。

 

美國馬薩諸塞大學(xué)教授

Title: 秀麗隱桿線蟲mRNA翻譯前Argonaute介導(dǎo)監(jiān)控的“時間窗”

 

大會進入第二天的議程，首位演講嘉賓是2006諾貝爾年生理醫(yī)學(xué)獎得主，美國國家科學(xué)院院士Craig C. MELLO教授。他的團隊利用轉(zhuǎn)基因技術(shù)在秀麗隱桿線蟲中探索Piwi介導(dǎo)的基因沉默。他們的研究發(fā)現(xiàn)piRNA靶向一個抗性基因?qū)е缕湓趍RNA和蛋白水平上的減少卻并不完全沉默靶基因。他們的研究揭示了piRNA通過靶向成熟的mRNA（包括其ORF），對生殖細(xì)胞基因起到與miRNA相似的調(diào)控作用；以及內(nèi)源生殖細(xì)胞基因的mRNA可以發(fā)展出對piRNA靶向的不同敏感性。

 

美國哥倫比亞大學(xué)微生物與免疫學(xué)副教授

Title: 非編碼RNA在B細(xì)胞免疫和癌癥中的調(diào)控

 

美國哥倫比亞大學(xué)微生物與免疫學(xué)副教授Uttiya BASU博士的報告題目是“非編碼RNA在B細(xì)胞免疫和癌癥中的調(diào)控”。他的實驗室長期從事關(guān)于B細(xì)胞介導(dǎo)的免疫，B細(xì)胞癌的發(fā)生以及ncRNA轉(zhuǎn)錄組的調(diào)控等研究。他在報告中闡述了B細(xì)胞基因組中表達的各種長非編碼RNA（包括eRNA）的區(qū)域，揭示了ncRNA的轉(zhuǎn)錄如何影響AID誘導(dǎo)的B細(xì)胞基因組誘變，最終導(dǎo)致B細(xì)胞淋巴瘤的發(fā)生。

 

美國耶魯大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)尤金希金斯講席教授

耶魯大學(xué)干細(xì)胞中心主任

Title:piRNA在基因調(diào)控中的多重作用

 

耶魯大學(xué)干細(xì)胞中心主任Haifan LIN教授及其研究團隊于2006年在哺乳動物和果蠅種系中獨立發(fā)現(xiàn)了一類與Piwi蛋白相互作用的小分子RNA——piRNA，而他在本次演講中匯報了piRNA研究的最新進展，為大家揭示了Piwi-piRNA通路在表觀遺傳編程以及mRNA和lncRNA轉(zhuǎn)錄后調(diào)控中的重要作用。

 

美國麻省理工大學(xué)教授

美國懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所創(chuàng)始成員

Title: 譜系特異性lncRNAs調(diào)控紅細(xì)胞，褐色和白色脂肪細(xì)胞，以及可能所有組織的發(fā)育

 

來自美國麻省理工大學(xué)的Harvey F. LODISH教授在報告中與大家分享了他的研究團隊新近的研究發(fā)現(xiàn)：許多l(xiāng)ncRNA只在單一類型的細(xì)胞或發(fā)育途徑中表達，并且是這些細(xì)胞正常分化所必需的。報告聚焦紅細(xì)胞和脂肪細(xì)胞的形成， Harvey F. LODISH教授向與會者展示了多種不同類型的譜系特異性lncRNA參與基于譜系特異性發(fā)育的調(diào)節(jié)回路，闡明不同類型的基因間，增強子和反義lncRNA僅在特定類型的造血和脂肪細(xì)胞中表達，并且對于其本身的發(fā)育是必需的。

 

美國哈佛醫(yī)學(xué)院癌癥研究中心副教授

Title: RNAi和異染色質(zhì)靜止誘導(dǎo)的轉(zhuǎn)錄沉默（QuieTS）

 

美國哈佛醫(yī)學(xué)院癌癥研究中心副教授Mo MOTAMEDI博士以“RNAi和異染色質(zhì)靜止誘導(dǎo)的轉(zhuǎn)錄沉默（QuieTS）”為題向大家介紹了染色質(zhì)蛋白的新功能：建立G0期細(xì)胞的全局轉(zhuǎn)錄程序。他的研究團隊發(fā)現(xiàn)將異染色質(zhì)因子重新定位到常染色質(zhì)部分需要Ago1相關(guān)的sRNA，導(dǎo)致若干常染色體基因簇的H3K9甲基化，他們稱這種機制為靜態(tài)誘導(dǎo)的轉(zhuǎn)錄沉默（QuieTS）。

 

美國強生集團楊森（Jassen）制藥研發(fā)部科學(xué)總監(jiān)

Title: 設(shè)計用于肝外遞送寡核苷酸的FN3結(jié)構(gòu)域

 

接下來，美國強生集團楊森（Jassen）制藥研發(fā)部科學(xué)總監(jiān)Vadim DUDKIN博士圍繞寡核酸藥物的肝外遞送問題向大家做了報告，介紹了他們建立的探索肝外遞呈與Centyrins（一種新型的高度穩(wěn)定的FN3結(jié)構(gòu)域蛋白）直接結(jié)合且化學(xué)性質(zhì)穩(wěn)定的siRNA（Centyrin - siRNA）的科研合作項目，對Centyrin - siRNA結(jié)合物的制備過程、表征以及體外和體內(nèi)基因沉默功能作了闡述。

 

美國Alnylam制藥公司高級總監(jiān)

Title: RNAi療法在Alnylam中的臨床研究進展—“人和小鼠”：理解從非臨床階段到臨床階段的試驗藥物作用機制

 

前不久，一個RNAi治療藥物全球首次到達臨床三期終點，意義非凡。本次大會邀請到了開發(fā)這個藥物的美國Alnylam制藥公司的高級總監(jiān)Yuanxin XU博士，就一種治療血友病的RNAi藥物ALN-AT3（Fitusiran）的藥物作用機制等一系列的數(shù)據(jù)進行了討論，Yuanxin XU博士表示根據(jù)臨床研究數(shù)據(jù)，F(xiàn)itusiran能有效地減少ATIII和生成凝血酶，更重要的是具有減少出血事件的臨床益處。

 

短短兩天的第五屆CNAF，簡直是核酸領(lǐng)域最前沿新發(fā)現(xiàn)的知識轟炸，想與諾獎得主面對面交流，感受引領(lǐng)核酸研究領(lǐng)域發(fā)展的頂級科學(xué)家的風(fēng)采，下一屆的CNAF，你準(zhǔn)備好了嗎？

廣州市銳博生物科技有限公司成立于2004年，由國家千人計劃特聘專家和諾貝爾生理/醫(yī)學(xué)獎獲得者領(lǐng)銜，是一家以領(lǐng)先的核酸技術(shù)為核心，以核酸科研產(chǎn)品和核酸藥物生產(chǎn)服務(wù)為主導(dǎo)，集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售與科研外包服務(wù)于一體的國家火炬計劃重點高新技術(shù)企業(yè)，為國內(nèi)外客戶提供高品質(zhì)的核酸產(chǎn)品和專業(yè)技術(shù)服務(wù)。